Polscy naukowcy opracowują innowacyjne terapie, które pomogą chorym na Parkinsona

Z chorobą Parkinsona zmaga się ok. 8,5 miliona osób na całym świecie. W Polsce diagnozę tę usłyszało ok. 100 000 dorosłych. WHO prognozuje, że liczba chorych niepokojąco się zwiększa z roku na rok. Dlatego też naukowcy poszukują nowych rozwiązań, żeby pomóc chorym. Szansą na stworzenie nowoczesnej terapii są naukowcy z Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie.

Zanik neuronów w mózgu główną przyczyną choroby Parkinsona

Głównym objawem choroby Parkinsona jest spowolnienie ruchowe. Widać to zwłaszcza w czynnościach dnia codziennego. Chory wykonuje je dużo wolniej niż osoba zdrowa. Bardzo charakterystyczne dla tego schorzenia jest również drżenie spoczynkowe obejmujące głównie kończyny. Po upływie czasu, gdy choroba się rozwija, drżenie nasila się. Uniemożliwia to pacjentom chwytanie i trzymanie przedmiotów.

Chorzy z Parkinsonem borykają się z narastającą sztywnością mięśni. Powoduje to trudności z poruszaniem się, ból i dyskomfort podczas najmniejszego ruchu. Jest to także przyczyną niestabilności postawy u pacjentów.

Obecnie z chorobą Parkinsona zmaga się ok. 8,5 miliona osób na całym świecie. WHO prognozuje, że w 2040 r. będzie się ich aż 12 mln.  Średni wiek pojawienia się pierwszych objawów wynosi 58 lat.

Naukowcy wciąż szukają nowych terapii celowanych w tę chorobę. Szansą na opracowanie nowej metody leczenia choroby są badania prof. Gracjana Michlewskiego i prof. Jacka Kuźnickiego, naukowców z Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie

„Główną przyczyną choroby Parkinsona jest zanik neuronów w mózgu, szczególnie neuronów dopaminergicznych, odpowiadających za produkcję neuroprzekaźnika – dopaminy. Ich utrata jest związana z gromadzeniem się białka zwanego alfa-synukleiną” – wyjaśnia prof. Gracjan Michlewski w rozmowie z PAP.

Wraz z zespołem dowiódł on, że rolę w regulacji alfa-synukleiny odgrywają wybrane niekodujące RNA (kwas rybonukleinowy), jak również wewnątrzkomórkowe białka.

„Wiemy już, że celowanie w konkretne RNA i białka może obniżyć poziom alfa-synukleiny” – podkreśla.

W dalszej części wypowiedzi wskazuje, że celem badaczy jest teraz lepsze poznanie i opracowanie metod modulacji tych mechanizmów, które wpływają na ekspresję alfa-synukleiny. Pomóc w tym mają badania laboratoryjne, które zostaną przeprowadzone na ludzkich komórkach dopaminergicznych oraz na modelu choroby Parkinsona u nicieni Caenorhabditis elegans. Naukowcy wyjaśniają, że wyniki badań umożliwią lepsze zrozumienie procesów regulacyjnych związanych chorobą Parkinsona i staną się szansą do opracowania innowacyjnych terapii bazujących na kontrolowaniu ekspresji alfa-synukleiny.

Zanik neuronów dopaminergicznych może być zahamowany

Prof. Jacek Kuźnicki wyjaśnia, że u niektórych chorych występują mutacje genów kodujących białka PINK1 i LRRK2.

„Badania naszego zespołu wykazały, że mimo mutacji zanik neuronów dopaminergicznych może być zahamowany. Dochodzi do tego, gdy ograniczymy działanie mitochondrialnego kanału jonowego umożliwiającego przepływ jonów wapnia do mitochondriów” – informuje naukowiec w rozmowie z PAP

Badania prof. Kuźnickiego prowadzone na komórkach pobranych od pacjentów oraz na modelu choroby Parkinsona danio pręgowanego mogą doprowadzić do identyfikacji genów, których zmiana aktywności odbywa się, gdy zahamowany jest zanik neuronów dopaminergicznych.

„Te geny i kodowane przez nie białka mogą mieć wartość diagnostyczną przed pojawieniem się objawów choroby Parkinsona i stać się podstawą dla opracowania nowych terapii” – wyjaśnia ekspert.

Jego badania są częścią projektu „W jaki sposób inaktywacja mitochondrialnego uniportera wapniowego chroni neurony dopaminergiczne”. Natomiast badania prof. Michlewskiego występują pod nazwą: „Kontrola biologiczna i regulacja farmakologiczna RNA zaangażowanych w etiologię choroby Parkinsona”. Budżet każdego z tych projektów wynosi około 3 mln zł.

źródło:PAP