„Pacjenci potrafią przyjechać nawet z drugiego końca Polski. Badania kliniczne są szansą na dostęp do najnowocześniejszych terapii” – mówi Łukasz Bęczkowski, ekspert ds. badań klinicznych

– Innowacyjne terapie badane np. w hematoonkologii w większości przypadków nie są w żaden inny sposób dostępne dla pacjentów w Polsce niż przez badania kliniczne. Pacjent, jeżeli zakwalifikuje się do badań klinicznych, ma szansę uzyskać dostęp do terapii, która niejednokrotnie jest zarejestrowana w krajach zachodnich np. w USA. – tłumaczy Łukasz Bęczkowski, ekspert w obszarze badań klinicznych, wiceprezes spółki Pratia, która prowadzi sieć ośrodków badań klinicznych w Polsce i innych europejskich krajach.

Ewa Podsiadły-Natorska: Nowo otwarty ośrodek badań klinicznych Pratia w Warszawie ma być najnowocześniejszym tego typu miejscem w Europie.

Łukasz Bęczkowski: Wcześniej, od 2002 roku, mieściliśmy się przy ul. Pawińskiego 5. W nowej lokalizacji, przy ul. Gładkiej 22, mamy dużo większe możliwości i zamierzamy między innymi istotnie zwiększyć liczbę badań w onkologii oraz hematoonkologii (nowotworach krwi). Badania kliniczne narzucają bardzo dużo rygorystycznych wymogów, jeśli chodzi o bezpieczeństwo pacjentów i sposób zagospodarowania przestrzeni, która musi być w pełni dostosowana do obowiązujących standardów medycznych. My te wszystkie normy spełniamy.

Jeżeli mówimy o badaniach klinicznych, to zazwyczaj bierze w nich udział pacjent, czyli osoba, która ma daną chorobę i badanie kliniczne staje się dla niej formą leczenia. Jeżeli natomiast mówimy o badaniu faz wczesnych, ich celem jest sprawdzenie mechanizmów dystrybucji leków, ich metabolizmu, ustalenie dawki. W tzw. badaniach First in Human (pierwsze podanie leku u człowieka) uczestniczą najczęściej zdrowi ochotnicy. To zazwyczaj osoby młode, które wyrażają zgodę na wzięcie udziału w takim procesie. Nie ma to jednak charakteru stricte leczniczego, ponieważ te osoby nie potrzebują terapii. W przypadku onkologii badania faz wczesnych są przeprowadzane u pacjentów z chorobą nowotworową, a nie u zdrowych ochotników ze względu na silne działanie leków onkologicznych.

W nowym ośrodku przy Gładkiej przyjmujecie i zdrowych ochotników, i pacjentów.

Zgadza się – i będziemy to robić na znacznie większą niż dotąd skalę. Mamy zupełnie nowy zespół onkologów. Dołączyła do nas prof. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transplantologów. Pod kierownictwem pani profesor chcemy znacząco zwiększyć dostęp do badań w hematoonkologii dla pacjentów z nowotworami krwi, przeprowadzać dużo więcej badań klinicznych niż do tej pory. W naszym ośrodku w Krakowie pod kierownictwem prof. Wojciecha Jurczaka przeprowadziliśmy już i nadal prowadzimy setki projektów hematoonkologicznych dla pacjentów. W tym momencie, w Warszawie, mamy ponad 2 tys. m kw. powierzchni; naszą ambicją jest prowadzenie kilkudziesięciu różnych badań klinicznych w onkologii, jeśli nie stu i więcej. Zaczynamy od hematoonkologii, czyli nowotworów krwi takich jak białaczka, chłoniak, szpiczak, makroglobulinemia.

Jakie macie atuty, jeśli chodzi o nowoczesność?

Na miejscu mamy laboratorium diagnostyczne oraz aptekę z pracownią cytostatyczną, czyli całe zaplecze do przygotowywania leków onkologicznych. W salach każde łóżko jest wyposażone w system alarmowy. Poza tym mamy zarejestrowany szpital, pacjenci mogą u nas przebywać całą dobę. Ze względu na profil działalności medycznej Pratia lekarze w naszych placówkach całą swoją uwagę poświęcają wyłącznie pacjentom w badaniach klinicznych. To z pozoru banalne stwierdzenie jest bardzo istotne. Zależy nam na zapewnieniu pacjentom maksymalnego bezpieczeństwa oraz komfortu. Do tego niezbędna jest nierozproszona uwaga zespołu medycznego.

Badania kliniczne są przyszłością, jeśli chodzi o leczenie nowotworów?

Nie ma innej drogi do rejestracji nowych leków jak poprzez badania kliniczne. To właśnie dzięki badaniom klinicznym umiemy potwierdzić, że nowe leki są bezpieczne oraz skuteczne. W onkologii, w tym również w hematoonkologii, postęp jest olbrzymi. Mamy do dyspozycji coraz więcej leków celujących w poszczególne zmienione nowotworowo komórki lub też terapie wykorzystujące nasz własny system odpornościowy walki z nimi. To przyszłość. Ten postęp medycyny zawdzięczamy między innymi badaniom klinicznym. To również dzięki badaniom pacjenci mogą niejednokrotnie uzyskać dostęp do terapii jeszcze niedostępnych lub niezarejestrowanych i nierefundowanych w Polsce, podczas gdy te same terapie lub terapie bardzo zbliżone o udowodnionej skuteczności są dopuszczone przez FDA (ang. Food and Drug Administration) w Stanach Zjednoczonych.

Wytłumaczmy, czym są badania kliniczne.

W badaniach klinicznych chodzi o udowodnienie lub zaprzeczenie skuteczności/ bezpieczeństwa jakiegoś leku. Innymi słowy: badanie kliniczne to proces udowodnienia skuteczności i bezpieczeństwa leku, który znajduje się w określonej fazie rozwoju. Najpierw mamy badania przedkliniczne: obejmują one m.in. badania stricte laboratoryjne czy badania na zwierzętach. Lek, który przejdzie pozytywnie ten etap, przechodzi do badań klinicznych i zaczyna się podawać go chorym. Badania kliniczne dzielą się na kilka faz. W każdej następnej fazie potrzebna jest większa pula pacjentów, niekiedy nawet 10–20 tys. Każda kolejna faza oznacza, że lek okazał się na tyle skuteczny i bezpieczny, aby kontynuować badania. Badania fazy trzeciej to ostatni etap przed rejestracją leku i dopuszczeniem go do obrotu.

Wielu pacjentów obawia się jednak badań klinicznych.

Muszę podkreślić, że cały proces, w każdej fazie, odbywa się w ściśle kontrolowany sposób, pod nadzorem lekarza, po zaopiniowaniu przez komisje bioetyczne. W Polsce czuwa nad tym Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych. Na każdym etapie badań klinicznych musi być zachowana najwyższa staranność i nie mogą być naruszone żadne prawa pacjenta. To prawda, że często pojawiają się pytania, w jakim stopniu badania kliniczne są bezpieczne.

W trakcie badań klinicznych pacjent jest otoczony stałą opieką lekarską i znajduje się pod nadzorem specjalistów. Oczywiście każdy lek może powodować działania niepożądane – wystarczy, że weźmiemy do ręki ulotkę dowolnego leku. Choć my tych badań niepożądanych w trakcie badań klinicznych dopiero się uczymy, poznajemy je, to nie jest tak, że projekty prowadzone są na chybił-trafił. Dane o profilu bezpieczeństwa leku są skrupulatnie analizowane i przekazywane do wszystkich badaczy, do informacji samych pacjentów, jak i urzędów sprawujących nadzór nad badaniem. Atutem takiego trybu leczenia jest to, że pacjent zazwyczaj dużo częściej ma wizyty lekarskie i znacznie częściej robioną diagnostykę. To umożliwia lepszą kontrolę nad terapią oraz w razie wystąpienia jakichkolwiek objawów możliwa jest bardzo szybka reakcja. Gdy więc nawet wystąpią skutki uboczne, to pacjent znajduje się pod ścisłą kontrolą. Takiego nadzoru często nie ma w standardowym trybie leczenia, a przecież skutki uboczne również tam występują. Musimy zdawać sobie sprawę, że jeśli nie byłoby badań klinicznych, to żaden lek nie mógłby być zarejestrowany! To jest jedyna szansa, by wprowadzić go na rynek i aby był bezpieczny.

Pacjent biorący udział w badaniach klinicznych może otrzymać placebo i o tym nie wiedzieć?

Teoretycznie tak, jeśli uczestniczy w badaniu randomizowanym, co jest „złotym standardem” badań klinicznych. Wtedy pacjent może być losowo przypisany do grupy eksperymentalnej, która dostaje lek, albo do grupy porównawczej bądź kontrolnej, której podaje się placebo lub leczenie konwencjonalne. Tutaj warto podkreślić, że tylko część prowadzonych obecnie badań wykorzystuje placebo. Jeżeli jest tylko taka możliwość, zamiast placebo pacjent otrzymuje standardową zarejestrowaną terapię w danym wskazaniu lub standardową terapię wraz z lekiem badanym. Schemat leczenia jest zaślepiony i pacjent nie wie, którą grupę leczenia otrzymuje, ale na pewno pacjent nie może zostać pozbawiony leczenia z tytułu udziału w badaniu klinicznym. Jest to wbrew etyce i prawom pacjenta. Takie badanie nie uzyskałoby zezwolenia ani pozytywnej opinii komisji bioetycznej.

Wasze ośrodki przyjmują pacjentów z całej Polski?

W żadnym z dziesięciu ośrodków w Polsce nie mamy rejonizacji. Jeśli chodzi o pacjentów onkologicznych, to nasze doświadczenie jest takie, że potrafią oni nawet przyjechać z drugiego końca Polski, żeby wziąć udział w badaniu. Chyba że pacjent jest w złej formie fizycznej i nie może odbywać długich podróży, wtedy oczywiście zalecane jest, aby poszukał ośrodka zlokalizowanego jak najbliżej swojego miejsca zamieszkania. Z naszej strony nie ma natomiast żadnych przeciwwskazań, żeby dowolni pacjenci brali udział w badaniach. Jedynie chodzi o to, żeby pacjent był w stanie pojawiać się na wizytach. Naszą misją jest zwiększanie dostępu do badań klinicznych jako opcji terapeutycznej.

Ośrodek w Warszawie na Gładkiej już przyjmuje pacjentów?

Tak. Prowadzimy projekty i w fazach wczesnych, i w onkologii. Część z nich zostało przeniesionych ze starej lokalizacji.

Pacjent może zgłosić się do was sam?

Może, a my go dalej pokierujemy. Często trafiają do nas pacjenci z rekomendacji lekarza prowadzącego, ale nie jest to regułą. Każdy „z ulicy” może do nas przyjść lub zadzwonić i dowiedzieć się, czy prowadzimy badania kliniczne w schorzeniu, które go dotyczy. A jeśli nie ma, to zgodnie z naszą wiedzą możemy pokierować takiego pacjenta do innych placówek.

Jaka jest świadomość wśród Polaków, czym są badania kliniczne?

To jest bardzo ciekawe, bo my jako pierwsi w Polsce przeprowadziliśmy badania opinii, jeśli chodzi o świadomość dotyczącą badań klinicznych. Fakt, jest dużo obaw wśród pacjentów i my te obawy bardzo dobrze rozumiemy, jednak wynikają one głównie z braku wiedzy. Wielu pacjentów spotkało się z takim terminem jak „badania kliniczne”, natomiast niewiele osób dokładnie rozumie, co to znaczy. Z naszych badań wynika bardzo ciekawy wniosek. Mianowicie u pacjentów, którzy wzięli udział przynajmniej w jednym badaniu klinicznym, obserwuje się skokowy wzrost chęci i zaufania do takich badań! Tak naprawdę, dopóki pacjent tego nie spróbuje, to ma obawy, ale gdy już ma takie doświadczenie, to staje się niemalże ambasadorem badań klinicznych. Im bardziej świadomi są pacjenci, tym chętniej biorą udział w badaniach klinicznych i tym bardziej są z nich zadowoleni. Wzięcie udziału w badaniach buduje do nich zaufanie, a nie przeciwnie.

Co jest dla pacjentów niejasne, co budzi największe zastrzeżenia?

O ewentualnych działaniach niepożądanych już powiedziałem. Obawy są też takie, czy pacjent, który wejdzie do badania, będzie mógł się z niego wycofać. Pacjenci boją się także, że stracą przywileje do korzystania ze służby zdrowia. To wszystko nie jest prawdą. Z badań klinicznych pacjent może się w każdym momencie wycofać i żadnych praw mu to nie odbiera. Przed rozpoczęciem udziału w badaniu pacjent otrzymuje wyczerpującą informacją o badaniu klinicznym od lekarza. Ma prawo do uzyskania odpowiedzi na wszelkie pytania. Zgodę na udział w badaniu składa się w formie pisemnej, dokument zawiera wszelkie informacje niezbędne dla pacjenta. Pacjent w dowolnym momencie może zakończyć z własnej woli udział w badaniu klinicznym. Warto natomiast ustalić, np. u lekarza, jak kontynuować leczenie danego schorzenia, aby przerwanie udziału w badaniu nie miało negatywnego wpływu na stan zdrowia pacjenta.

Ile kosztuje udział w takich badaniach?

Nic. Za udział w badaniach klinicznych i dostęp do opieki pacjenci nie ponoszą kosztów. Koszty badań klinicznych, w tym koszty leku badanego, diagnostyki, procedur medycznych pokrywane są przez producentów leków. Pacjentom zwracamy również koszty dojazdów do naszych ośrodków. W pewnych okolicznościach tworzone są mechanizmy przedłużania dostępu do leków – żeby nie było tak, że projekt się kończy, a pacjenci są od leków odcięci. Chodzi o sytuację, gdy leczenie danym lekiem bardzo dobrze rokuje, ale nie można go jeszcze kupić w aptece.

A czy są pacjenci, którzy nie mogą z badań klinicznych skorzystać?

W każdym badaniu obowiązuje jedna reguła: pacjent musi spełnić określone kryteria medyczne. Np. w onkologii to musi być odpowiedni typ nowotworu, więc musimy mieć projekt, który jest przeznaczony dla pacjentów z daną mutacją genetyczną albo z danym typem guza. Wykluczeniem mogą być niekiedy ciężkie niestabilne schorzenia. Przykładowo: pacjent z cukrzycą i nowotworem może nie zakwalifikować się do badania klinicznego w cukrzycy ze względu na poważną chorobę współistniejącą. Warto przy tej okazji podkreślić, że poza wyjątkowymi okolicznościami pacjent nie może brać udziału w kilku badaniach klinicznych równocześnie. Chodzi o bezpieczeństwo pacjentów.