Przejdź do treści

Magdalena Jutrzenka o refundacji Zolgesmy: „Ta terapia to prawdziwy game changer w leczeniu SMA”. Lekarka wyjaśnia, co z dziećmi nieobjętymi refundacją

Magdalena Jutrzenka o refundacji Zolgesmy: "Ta terapia to prawdziwy game changer w leczeniu SMA"
Magdalena Jutrzenka o refundacji Zolgesmy: "Ta terapia to prawdziwy game changer w leczeniu SMA"/ GettyImages
Podoba Ci
się ten artykuł?
Udostępnij bliskim

Wiadomość o refundacji Zolgesmy dla chorych na SMA wywołała wielką radość u wszystkich rodziców dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni. Niektórzy z nich pytają jednak, co będzie z tymi, które są starsze niż 6 miesięcy albo przyjęły już jedną dawkę innego leku, Spinrazy. „To nieprawda, że pozostawia się je bez leczenia” – zaznacza w swojej relacji na Instagramie Magdalena Jutrzenka, lekarka i mama Aleksa chorego na SMA.

Magdalena Jutrzenka o refundacji Zolgesmy

Od 1 września 2022 r. najdroższy, a zaraz najbardziej skuteczny, lek na rdzeniowy zanik mięśni (SMA), będzie refundowany dla dzieci objętych programem przesiewowym do 6. miesiąca życia, które dotychczas nie otrzymały innej terapii oraz z nie więcej niż trzema kopiami genu SMN2. Decyzję tę potwierdził minister zdrowia Adam Niedzielski. Skomentowała ją na swoim profilu na Instagramie Magdalena Jutrzenka, lekarka i mama Aleksa chorego na SMA.

„Doczekaliśmy się refundacji Zolgensma w Polsce. Jak wielokrotnie podkreślałam we wpisach i różnych wypowiedziach, ta terapia w połączeniu z programem badań przesiewowych to prawdziwy game changer w leczeniu SMA. Lek podaje się jednorazowo i według aktualnej wiedzy wystarcza do końca życia bez konieczności przyjmowania jakichkolwiek innych terapii” – wyjaśnia Jutrzenka.

W przeciwieństwie do innego leku dla chorych na SMA, Spinrazy, niewymagane jest podanie tzw. czterech dawek nasycających. Lek działa od razu. Jak podkreśla mama Aleksa, dzięki temu dzieci chore na SMA, leczone przedobjawowo mogą żyć i rozwijać się jak zdrowi rówieśnicy. Lekarka dodaje, że to szansa dla nich i ich rodzin na normalność, na życie bez ogromnych kosztów rehabilitacji, czasu poświęconego na fizjoterapię i bez ograniczeń, które niesie za sobą objawowa choroba.

W przestrzeni zakupowej HelloZdrowie znajdziesz produkty polecane przez naszą redakcję:

NOWOŚĆ
Odporność, Mulltilac
Multilac Synbiotyk, 20 kapsułek
23,39 zł
Odporność
WIMIN Odporność, 30 kaps.
59,00 zł
Zdrowie umysłu, Odporność, Good Aging, Energia, Beauty
Wimin Zestaw z głębokim skupieniem, 30 saszetek
139,00 zł
Odporność
Bloxin Żel do nosa w sprayu, 20 ml
25,99 zł
Odporność, Good Aging, Energia, Trawienie, Beauty
Wimin Zestaw z lepszym metabolizmem, 30 saszetek
139,00 zł
Niemowlę u lekarza

Co ze starszymi dziećmi?

Choć rodziców dzieci z SMA bardzo ucieszyła wiadomość o refundacji Zolgesmy, to wielu z nich pyta, co z pacjentami, którzy nie są objęte refundacją – starszymi niż 6 miesięcy i takimi, które otrzymały już co najmniej jedną dawkę Spinrazy.

Rzeczywiście szkoda, że program nie zakłada żadnej furtki do włączenia leczenia Zolgesmą dla dzieci chociażby do 2. r.ż. lub tych do masy 13,5 kg i nie pozostawia medykom możliwości zadecydowania, która terapia w przypadku ich pacjentów sprawdzi się najlepiej” – podkreśla lekarka. „Rozumiem, że jakaś granica podania musi być wyznaczona, jednak trzeba przyznać, że ta wyznaczona w programie jest dość restrykcyjna” – dodaje.

Jednak, jak podkreśla Magdalena Jutrzenka, musi sprostować niektóre informacje na ten temat, które pojawiają się w sieci.

„Dzieci, o których mowa, które nie łapią się na program leczenia Zolgesmą, to dzieci leczone Spinrazą, więc to nieprawda, że pozostawia się je bez leczenia. Co więcej, sporo tych kilkumiesięcznych maluchów otrzymuje leczenie w ramach programu przesiewowego noworodków i otrzymało Spinrazę przed wystąpieniem objawów SMA i dzięki temu również będą rozwijać się jak zdrowe dzieci – nie rozwiną objawowego SMA” – zaznacza.

Magdalena Jutrzenka

SMA – co to za choroba?

SMA (rdzeniowy zanik mięśni) to choroba genetyczna, która niszczy mięśnie i nerwy pacjentów i pacjentek, którzy się z nią zmagają. Osłabieniu ulegają mięśnie kończyn, tułowia, płuc i przełyku. W konsekwencji chory nie może się samodzielnie poruszać. Prowadzi to do konieczności życia na wózku, a często nawet do śmierci.

Na dzień 1 stycznia 2020 roku w Polskim Rejestrze SMA prowadzonym przez Wydział Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego figurowało ponad 720 osób – dzieci i dorosłych z SMA. W całym kraju na rdzeniowy zanik mięśni choruje około 1000 osób. Jedna na 35-40 osób jest nosicielem wady genetycznej będącej u podłoża rdzeniowego zaniku mięśni – to około miliona mieszkańców naszego kraju.

Choroba dotyka osób w różnym wieku, jednak najczęściej pierwsze objawy pojawiają się już w wieku niemowlęcym albo wczesnym dzieciństwie – to ponad 90 proc. przypadków. Rdzeniowy zanik mięśni rozwinie się średnio u jednego na 7000 dzieci urodzonych w Polsce. Rocznie chorobę rozpoznaje się u ok. 50 dzieci – średnio w naszym kraju rodzi się jedno dziecko z SMA na tydzień. U około 35 z nich będzie to postać o ostrym przebiegu, rozpoczynająca się w niemowlęctwie.

Lekarka na roślinach: kim jest?

„Lekarka na roślinach” to popularne konto na Instagramie, które śledzi obecnie ponad 57 tys. osób. Prowadzi je lek. Magdalena Jutrzenka – rezydentka pediatrii i entuzjastka diety roślinnej. Specjalistka porusza tematy związane ze zdrowiem. Jest promotorką EBM (ang. Evidence-based medicine), czyli medycyny opartej na faktach oraz na dowodach.

Zobacz także

i
Treści zawarte w serwisie mają wyłącznie charakter informacyjny i nie stanowią porady lekarskiej. Pamiętaj, że w przypadku problemów ze zdrowiem należy bezwzględnie skonsultować się z lekarzem.

Podoba Ci się ten artykuł?

Tak
Nie

Powiązane tematy:

Zainteresują cię również:

Kobieta

Zatwierdzono pierwszy lek na cukrzycę typu 1. To może być przełom w leczeniu

Pacjenci wciąż traktują antybiotyki jako panaceum na wszystko. Autentyczne historie z apteki przytacza farmaceutka / unsplash

Pacjenci wciąż traktują antybiotyki jako panaceum na wszystko. Autentyczne historie z apteki przytacza farmaceutka

Brain zaps, czyli wyładowania w mózgu. Mogą się pojawić, gdy odstawisz antydepresanty

Kobieta

W aptekach brakuje morfiny. Kilkadziesiąt tysięcy chorych pozostawionych z bólem

Guz Wilmsa – przyczyny, objawy, leczenie, rokowania

Czy lekarz może sprawdzić, czy wykupiłeś lek z recepty? Laura Krumpholz oraz Patrycja Pieszczek-Bober wyjaśniają / istock

Lekarz może sprawdzić, czy wykupiłeś lek z recepty? Laura Krumpholz oraz Patrycja Pieszczek-Bober wyjaśniają

Plagiocefalia – gdy głowa niemowlaka przypomina równoległobok

Jest nowy wykaz leków zagrożonych brakiem dostępności. W aptekach może zabraknąć preparatów uspokajających i przeciwlękowych / pexels

W aptekach może zabraknąć leków uspokajających i przeciwlękowych. Jest nowy wykaz preparatów zagrożonych brakiem dostępności

Jedyny taki kongres medyczny w Polsce. O chorobach rzadkich porozmawiają światowej klasy eksperci / istock

Jedyny taki kongres medyczny w Polsce. O chorobach rzadkich porozmawiają światowej klasy eksperci

Zespół Sandifera u niemowląt i dzieci – objawy, leczenie

W aptekach brakuje antybiotyków - alarmują farmaceuci. Sprawdź, jakich leków nie kupisz

W aptekach brakuje antybiotyków – alarmują farmaceuci. Sprawdź, jakich leków nie kupisz

Nie ma leku i szczepionek na małpią ospę

W szpitalach nie ma leku dla chorych na małpią ospę, brakuje też szczepionek dla lekarzy. Rzecznik Praw Lekarza apeluje do ministra

Farmaceutka w aptece

Tego leku niedługo zabraknie w aptekach. Ucierpią osoby z migreną

„Szczepionka przeciw otyłości”? Niedługo będzie dostępna w Wielkiej Brytanii

„Szczepionka przeciw otyłości” niedługo będzie dostępna w Wielkiej Brytanii

Ból głowy u dziecka – przyczyny, diagnostyka i leczenie

Leki na półce aptece

GIF wycofał serię popularnej witaminy. Może stanowić poważne zagrożenie dla niemowląt

Kobieta bierze pigułkę

Zastrzyki insulinowe odejdą w zapomnienie? Naukowcy opracowali 'pigułkę na cukrzycę’

Skoczą ze spadochronem z czterech tysięcy metrów, by pokazać innym, że każdy może sięgnąć po swoje marzenia / istock

Skoczą ze spadochronem z czterech tysięcy metrów, by pokazać innym, że każdy może sięgnąć po swoje marzenia

Jest zgoda MZ na import ważnego leku na cukrzycę. Jego cena będzie jednak dwukrotnie wyższa niż wcześniej

Jest zgoda MZ na import ważnego leku na cukrzycę. Jego cena będzie jednak dwukrotnie wyższa niż wcześniej

Niemowlę u lekarza

Najdroższy lek na SMA będzie refundowany w Polsce. „To szansa dla nowo narodzonych dzieci na prawidłowy rozwój”

Naukowcy odkryli sposób na szybsze wchłanianie leków. Wystarczy przyjąć odpowiednią pozycję

Naukowcy odkryli sposób na szybsze wchłanianie leków. Wystarczy przyjąć odpowiednią pozycję

Tabletki leżą na dłoni

Wykryto substancję rakotwórczą w lekach na cukrzycę. FDA ostrzega

istockphoto.com

Top 5 leków bez recepty, których lepiej nie łączyć z alkoholem

Wycofanie leku na opryszczkę / istock

Popularny lek na opryszczkę wycofany z obrotu. Powodem wada jakościowa

×