Najdroższy lek na SMA będzie refundowany w Polsce. „To szansa dla nowo narodzonych dzieci na prawidłowy rozwój”

Rodzice dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni w końcu doczekali się refundacji jednego z najdroższych leków na SMA. „Będzie on przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy” – poinformował minister zdrowia Adam Niedzielski. To ogromna szansa na zdrowie dla dzieci.

Najdroższy lek na SMA będzie refundowany w Polsce

Od 1 września br. pacjenci cierpiący na rdzeniowy zanik mięśni będą mieli dostęp do najdroższego leku na SMA, który wcześniej nie był refundowany w naszym kraju. Mowa o leku Zolgensma, który podawany jest chorym do szóstego miesiąca życia. Na liście znajdzie się również Evrysdi – lek dla dzieci od drugiego miesiąca życia z rozpoznaniem SMA typu 1, 2 lub 3 albo od jednej do czterech kopii genu SMN2. Decyzję potwierdził podczas poniedziałkowej konferencji prasowej minister zdrowia Adam Niedzielski.

„W refundacji na liście wrześniowej znajdzie się najdroższy, jeżeli chodzi o jednorazowe przyjęcie, lek przeciwko SMA. Mówię tutaj o leku Zolgensma, który będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do szóstego miesięca. On będzie podawany oczywiście w wyniku stosowania programu przesiewowego” – powiedział.

Podkreślił również, że badania diagnostyczne dostępne są dla wszystkich noworodków w Polsce. Od września ich dopełnieniem będzie terapia, która była „nieco trudniejsza w przyjmowaniu”.

„Dajemy dostęp do wszystkich trzech leków na SMA. To szansa dla nowo narodzonych dzieci na prawidłowy rozwój. Mamy znakomite wyniki w leczeniu 810 pacjentów” – powiedziała prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierowniczka Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM, cytowana przez Ministerstwo Zdrowia. 

Astronomiczne ceny za zdrowie

Do tej pory jedynym refundowanym lekiem był nusinersen (Spinraza), który chorzy musieli brać dożywotnio. O dostęp do pozostałych leków od lat walczyli rodzice dzieci chorych na SMA, którzy byli zmuszeni do zakładania zbiórek charytatywnych na miliony złotych. O problemie z dostępem do nowych terapii zrobiło się głośno m.in. dzięki Magdalenie Jutrzence, której syn Alex urodził się z rdzeniowym zanikiem mięśni. Lekarka zebrała 9 mln zł na leczenie syna, które dzieci mogą otrzymać jednorazowo jedynie do szóstego miesiąca życia, by miały szansę na zdrowie. Jak tłumaczył producent Zolgensmy, tak wysoka cena za jedno opakowanie leku to wynik zastosowania innowacyjnej technologii, dzięki której preparat może dawać doskonałe rezultaty już po jednej dawce. Według niego w ogólnym rozrachunku lek jest tańszy niż dożywotnie stosowanie nusinersenu. „Nasze życie wyliczono na miliony” – mówiła w rozmowie z Hello Zdrowie Anna Wróbel, która choruje na SMA.

Dzięki refundacji leków w Polsce, około 40–50 dzieci, które rodzą się co roku ze SMA, będą miały szansę na zdrowie.

Wprowadzamy nowoczesne technologie z Funduszu Medycznego (…). Polska znajduje się wśród krajów, które zapewniają kompleksowe leczenie SMA – podsumował Adam Niedzielski.

Prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM: Dajemy dostęp do wszystkich trzech leków na #SMA. To szansa dla nowonarodzonych dzieci na prawidłowy rozwój. Mamy znakomite wyniki w leczeniu 810 pacjentów. pic.twitter.com/3ZtXMP9EhN

— Ministerstwo Zdrowia (@MZ_GOV_PL) August 22, 2022

SMA – co to za choroba?

SMA (rdzeniowy zanik mięśni) to choroba genetyczna, która niszczy mięśnie i nerwy pacjentów i pacjentek, którzy się z nią zmagają. Osłabieniu ulegają mięśnie kończyn, tułowia, płuc i przełyk. W konsekwencji chory nie może się samodzielnie poruszać. Prowadzi to do konieczności życia na wózku, a często nawet do śmierci.

W Polsce na SMA choruje kilkaset osób, a jedna na 35-40 osób jest nosicielem wady genetycznej będącej u podłoża rdzeniowego zaniku mięśni. Choroba dotyka osób w różnym wieku jednak najczęściej pierwsze objawy pojawiają się już  wieku niemowlęcym albo wczesnym dzieciństwie – w ponad 90 proc. przypadków.