Od 1 września terapia CAR-T refundowana. To wielka nadzieja dla chorych na białaczkę

„Terapia CAR-T, jedna z najbardziej zaawansowanych procedur medycznych i najdroższych terapii na świecie, jest dostępna dla pacjentów w wieku do 25 lat z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B” – ogłosiło w komunikacie Ministerstwo Zdrowia.

Innowacyjna terapia refundowana

Terapia CAR-T, która umożliwia walkę z nowotworem dzięki zmodyfikowanym genetycznie limfocytom T, jest jedną z najbardziej innowacyjnych metod leczenia nowotworu. Zarejestrowana jest w dwóch wskazaniach: opornym na chemioterapię chłoniaku rozlanym z dużych komórek B i ostrej białaczce limfoblastycznej u chorych do 25. roku życia. Jak poinformowało w komunikacie na rządowych stronach Ministerstwo Zdrowia, w tym drugim przypadku od 1 września tego roku możliwa jest refundacja terapii.

„Terapia daje szansę na wydłużenie życia, a nawet wyleczenie choroby u osób, u których lekarze wyczerpali aktualnie dostępne metody postępowania” – zaznacza minister Adam Niedzielski, cytowany w komunikacie MZ.

Produkt leczniczy Kymriah, który od września jest refundowany, został zarejestrowany jako produkt terapii zaawansowanej, w oparciu o opinię Komitetu ds. Terapii Zaawansowanych (CAT, ang. Committee for Advanced Therapies) działającego w ramach EMA.

Kto kwalifikuje się do leczenia?

Do refundacji leczenia metodą CAR-T kwalifikowani są pacjenci w wieku do 25 r.ż. z nawrotową albo oporną ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) z komórek B, u których spełniony jest co najmniej jeden z poniższych warunków:

• drugi lub kolejny nawrót w szpiku kostnym;
• nawrót (w szpiku kostnym) po przeszczepieniu allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT) i po co najmniej czterech miesiącach przerwy pomiędzy allo-HSCT a podaniem tisagenlecleucelu;
• pierwotna oporność na leczenie definiowana jako nieosiągnięcie całkowitej remisji (CR) po 2 cyklach standardowej chemioterapii lub chemiooporność definiowana jako nieosiągnięcie CR po jednym cyklu leczenia reindukującego stosowanego w nawrocie ALL;
• ALL z obecnym chromosomem Philadelphia z nietolerancją lub z niepowodzeniem co najmniej dwóch linii leczenia inhibitorami kinazy tyrozynowej (TKI) albo przeciwskazania do terapii TKI;
• brak kwalifikacji do allo-HSCT ze względu na choroby współistniejące, przeciwwskazania do leczenia kondycjonującgo przed allo-HSCT, brak odpowiedniego dawcy lub wcześniejsze allo-HSCT.

Leczenie będzie mogło być prowadzone w wyspecjalizowanych ośrodkach w różnych miastach Polski. Obecnie jest to możliwe w Klinice Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” we Wrocławiu, w Klinice Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych UCK WUM w Warszawie, na Oddziale Hematologii i Transplantacji Szpiku Szpitala Klinicznego Przemienienia Pańskiego UM w Poznaniu oraz w Klinice Transplantacji Szpiku i Onkohematologii, Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie Państwowego Instytutu Badawczego z oddziałem w Gliwicach.

Terapia CAR-T – na czym polega?

Terapia CAR-T wiąże się z wysokimi kosztami leczenia i możliwymi skutkami ubocznymi. Jest też trudna do przeprowadzenia, ponieważ jest indywidualnie dopasowana do każdego pacjenta. W Polsce tego typu leczenie zastosowano do tej pory jedynie u trzech osób: dwie z nich zmagały się z chłoniakiem, jedna z białaczką limfatyczną.

Terapia nie jest łatwa do przeprowadzenia, bo wymaga wielu przygotowań, dopasowanych indywidualnie do każdego pacjenta. Pierwszy krok to pobranie z krwi pacjenta limfocytów T – najbardziej wyspecjalizowanych komórek naszego układu odpornościowego.

Później trafiają one do laboratorium, gdzie zostają przeprogramowane i zmodyfikowane genetycznie. Następnie komórki są namnażane i dożylnie przekazywane pacjentowi. Zmodyfikowane komórki CAR-T, które znajdują się w krwi osoby chorej, są w stanie rozpoznać i zniszczyć komórki nowotworowe.