Przejdź do treści

Leki sieroce. Czym są i dla kogo są produkowane? Farmaceutka wyjaśnia

Leki sieroce - czym są? / unsplash
Podoba Ci
się ten artykuł?
Udostępnij bliskim
Najnowsze
szczepionki AstraZeneca/ Getty
AstraZeneca odwołała dostawę szczepionek do Polski. „To sytuacja absolutnie skandaliczna”
Kubek termiczny
Zwróć uwagę na oznaczenia plastikowych opakowań. Niektóre mogą wydzielać toksyny!
Covaxin
Pierwsza indyjska szczepionka przeciw COVID-19 skuteczna w 81 proc.
Dolly Parton
Dolly Parton śpiewająco szczepi się na COVID-19. „Błagam cię, nie wahaj się”
O złych przeżyciach najlepiej zapomnieć. Podpowiadamy, jak przestać rozpamiętywać

SMA, mukowiscydoza, porfiria, fenyloketonuria, zespół Downa, Turnera, Angelmana czy pląsawica Huntingtona to tylko niektóre choroby rzadkie. Dotykają nie więcej niż 1 osobę na 2000 w populacji europejskiej. Czym są leczone osoby zmagające się z chorobami rzadkimi? Sierocymi produktami leczniczymi. Farmaceutka wyjaśnia, czym się charakteryzują. 

Leki sieroce – czym są?

„Leki sieroce, a właściwie sieroce produkty lecznicze (orphan drugs), są tworzone i produkowane dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Według Rozporządzenia UE z 1999 roku choroba rzadka dotyka nie więcej niż 1 osobę na 2000 w populacji europejskiej” – pisze Anna Wyrwas, farmaceutka znana z profilu „Będąc Młodym Farmaceutą” w mediach społecznościowych.

Dalej specjalistka wyjaśnia, że choroby rzadkie to między innymi: SMA, mukowiscydoza, porfiria, fenyloketonuria, zespół Downa, Turnera, Angelmana, pląsawica Huntingtona i setki innych.

Pacjent z chorobą rzadką ma prawo do takiej samej opieki i leczenia, co pacjent ze schorzeniem powszechnym, lecz w praktyce nie jest to takie proste…” – dodaje Anna Wyrwas.

Specjalistka tłumaczy, że wynalezienie i produkcja leków dla niewielkiej liczby chorych nie jest opłacalna dla firm farmaceutycznych. Poniesione koszty nie zwrócą się po wprowadzeniu leku na rynek.

Powstawanie leków sierocych

„Dlatego, aby takie leki powstawały, należało wprowadzić system zachęt motywujących do ich produkcji. Pierwszym krajem, który wprowadził regulacje prawne ułatwiające firmom wypuszczanie leków sierocych na rynek, były Stany Zjednoczone. Były to lata 80. ubiegłego wieku.

Kilkanaście lat później dołączyła Unia Europejska. Dzięki jej działaniom firmie farmaceutycznej łatwiej i szybciej jest zarejestrować lek sierocy, który następnie może być włączony do lecznictwa we wszystkich krajach UE. Ma też zapewnione wsparcie merytoryczne. Ponadto ma wyłączność na obrót lekiem nawet przez 10 lat, a także jest zwolniona z części opłat rejestracyjnych” – wyjaśnia farmaceutka.

Będąc Młodym Farmaceutą – kim jest?

Anna Wyrwas to farmaceutka prowadząca stronę „mlodyfarmaceuta.pl”. Ekspertka jest też aktywna w mediach społecznościowych – prowadzi swoje konta na Facebooku i Instagramie. Obecnie na Instagramie obserwuje ją niemal 30 tys. osób.

Zobacz także

i
Treści zawarte w serwisie mają wyłącznie charakter informacyjny i nie stanowią porady lekarskiej. Pamiętaj, że w przypadku problemów ze zdrowiem należy bezwzględnie skonsultować się z lekarzem.

Podoba Ci się ten artykuł?

Tak
Nie

Powiązane tematy:

Zainteresują cię również:

Ketokonazol – co to za lek, działanie i przeciwwskazania

Wenlafaksyna – działanie, skutki uboczne, odstawienie

Itrakonazol – zastosowanie, dawkowanie, cena leku

Farmaceutka stanowczo o dacie ważności leków: szacować to można sobie wydatki na zakupy, a nie moc przeterminowanego leku

Farmaceutka stanowczo o dacie ważności leków: szacować to można sobie wydatki na zakupy, a nie moc przeterminowanego leku

Atropina – działanie, przeciwwskazania i skutki uboczne

depresja, leczenie, diagnoza

„Nowa nadzieja dla osób z depresją”. Zidentyfikowano białka, które mogą odpowiadać za zaburzenia nastroju

Na horyzoncie pojawił się nowy lek na koronawirusa. Badanie wykazało, że jest 27-krotnie bardziej skuteczny niż remdesiwir

Na horyzoncie pojawił się nowy lek na koronawirusa. Badanie wykazało, że jest 27-krotnie bardziej skuteczny niż remdesiwir

metformina a covid-19

Metformina zmniejsza ryzyko ciężkiego przebiegu choroby i zgonu z powodu COVID-19 – wskazują badania

Wiesz na jakie pytanie lekarza 60 proc. pacjentów nie zna odpowiedzi? Wydaje się proste, jednak wiele osób zaskakuje

Wiesz, na jakie pytanie lekarza 60 proc. pacjentów nie zna odpowiedzi? Wydaje się proste, jednak wiele osób zaskakuje

Anna Wieczorek, psycholog

„Nie rezygnuj z antydepresantów tylko dlatego, że mają takie skutki uboczne!”. Anna Wieczorek o wpływie leków przeciwdepresyjnych na życie seksualne

Kobieta

Epigenetyka – zdrowie to nie tylko geny

Spray do nosa może zabić koronawirusa? Badania wykazały, że ma niemal 100 proc. skuteczności

Spray do nosa może zabić koronawirusa? Badania wykazały, że ma niemal 100 proc. skuteczności

Szklanka z wodą i tabletki

W jaki sposób bezpiecznie podzielić tabletki? Czy można je kruszyć? Wyjaśnia pielęgniarka Natalia Lekowska

Wrodzona łamliwość kości – objawy, typy, leczenie

Badania genetyczne – co powinnaś o nich wiedzieć?

„W Polsce do 2050 roku długość życia z powodu otyłości skróci się o 4 lata” – alarmuje prof. Paweł Bogdański

Zespół Fanconiego

Zespół Fanconiego – przyczyny, objawy, diagnoza, leczenie

Dr Dethloff / archiwum prywatne

Dr n. med. Beata Dethloff o testach nutrigenetycznych: Nie ma tutaj żadnego strachu. Nie mówimy przecież pacjentowi, że ma nowotwór

Maleinian feniraminy – działanie, zastosowanie, skutki uboczne

Polidaktylia – przyczyny, rodzaje, diagnozowanie i leczenie

Neurofibromatoza – co to jest, przyczyny, objawy, leczenie

leki kontra papierosy

Palenie papierosów zmienia działanie leków. Także w przypadku biernych palaczy!

Choroba Dariera – przyczyny, objawy, diagnostyka, leczenie

Polipragmazja – przyczyny i skutki stosowania wielu leków

Najpopularniejsze

Para na kanapie

Seks analny – co to jest i jakie są najlepsze pozycje analne?

Masturbacja może być jeszcze przyjemniejsza. Poznaj sposoby masturbacji

Ból trzustki - kobieta trzymająca się za brzuch

Ból trzustki – jak boli trzustka i jak odróżnić ból trzustki od bólu żołądka?

białe plamy na paznokciach

Białe plamy na paznokciach – co oznaczają i jak się ich pozbyć?

„Każdy orgazm jest czymś pięknym, jednak ten rodzaj orgazmu jest wyjątkowy”. Seksuolożka o kobiecym wytrysku

kobieta, którą bolą plecy

O czym świadczy ból pod łopatką? Charakter bólu, objawy i możliwe sposoby leczenia

Co oznacza drętwienie rąk w nocy i podczas snu?

Co oznacza drętwienie rąk w nocy i podczas snu?

MCH – co to, podwyższone i poniżej normy. MCH w morfologii

Co oznacza obniżona temperatura ciała i jakie są jej przyczyny? Kiedy spadek temperatury może być niebezpieczny?

Co oznacza obniżona temperatura ciała i jakie są jej przyczyny? Kiedy spadek temperatury może być niebezpieczny?

Kiedy występuje niskie ciśnienie i wysoki puls?

Niskie ciśnienie i wysoki puls – kiedy występują? Co to oznacza?

Torbiel - twarz kobiety z widocznymi krostkami

Torbiel – czym jest, gdzie występuje i czy jest groźna dla zdrowia?

para w łóżku

Pozycje seksualne, czyli jak urozmaicić seks. Najlepsze pozycje

Orgazm - jak go osiągnąć? 10 sposobów na lepszy orgazm

Orgazm – jak go osiągnąć? 10 sposobów na lepszy orgazm

5 rzeczy, które mężczyźni uwielbiają w łóżku

5 rzeczy, które mężczyźni uwielbiają w łóżku

insulinooporność

Dieta w insulinooporności

test ciążowy

Brak okresu, test negatywny. Kiedy wykonać test ciążowy?