Leki sieroce. Czym są i dla kogo są produkowane? Farmaceutka wyjaśnia

SMA, mukowiscydoza, porfiria, fenyloketonuria, zespół Downa, Turnera, Angelmana czy pląsawica Huntingtona to tylko niektóre choroby rzadkie. Dotykają nie więcej niż 1 osobę na 2000 w populacji europejskiej. Czym są leczone osoby zmagające się z chorobami rzadkimi? Sierocymi produktami leczniczymi. Farmaceutka wyjaśnia, czym się charakteryzują. 

Leki sieroce – czym są?

„Leki sieroce, a właściwie sieroce produkty lecznicze (orphan drugs), są tworzone i produkowane dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Według Rozporządzenia UE z 1999 roku choroba rzadka dotyka nie więcej niż 1 osobę na 2000 w populacji europejskiej” – pisze Anna Wyrwas, farmaceutka znana z profilu „Będąc Młodym Farmaceutą” w mediach społecznościowych.

Dalej specjalistka wyjaśnia, że choroby rzadkie to między innymi: SMA, mukowiscydoza, porfiria, fenyloketonuria, zespół Downa, Turnera, Angelmana, pląsawica Huntingtona i setki innych.

„Pacjent z chorobą rzadką ma prawo do takiej samej opieki i leczenia, co pacjent ze schorzeniem powszechnym, lecz w praktyce nie jest to takie proste…” – dodaje Anna Wyrwas.

Specjalistka tłumaczy, że wynalezienie i produkcja leków dla niewielkiej liczby chorych nie jest opłacalna dla firm farmaceutycznych. Poniesione koszty nie zwrócą się po wprowadzeniu leku na rynek.

Powstawanie leków sierocych

„Dlatego, aby takie leki powstawały, należało wprowadzić system zachęt motywujących do ich produkcji. Pierwszym krajem, który wprowadził regulacje prawne ułatwiające firmom wypuszczanie leków sierocych na rynek, były Stany Zjednoczone. Były to lata 80. ubiegłego wieku.

Kilkanaście lat później dołączyła Unia Europejska. Dzięki jej działaniom firmie farmaceutycznej łatwiej i szybciej jest zarejestrować lek sierocy, który następnie może być włączony do lecznictwa we wszystkich krajach UE. Ma też zapewnione wsparcie merytoryczne. Ponadto ma wyłączność na obrót lekiem nawet przez 10 lat, a także jest zwolniona z części opłat rejestracyjnych” – wyjaśnia farmaceutka.

Będąc Młodym Farmaceutą – kim jest?

Anna Wyrwas to farmaceutka prowadząca stronę „mlodyfarmaceuta.pl”. Ekspertka jest też aktywna w mediach społecznościowych – prowadzi swoje konta na Facebooku i Instagramie. Obecnie na Instagramie obserwuje ją niemal 30 tys. osób.