Przejdź do treści

Leki sieroce. Czym są i dla kogo są produkowane? Farmaceutka wyjaśnia

Leki sieroce - czym są? / unsplash
Podoba Ci
się ten artykuł?
Udostępnij bliskim
Najnowsze
Ginekologowi warto mówić o tym, że podczas seksu cię boli, że nie masz ochoty na czułości albo, że w ostatnim czasie spałaś z kilkoma facetami
Dziewczyna stojąca na ulicy
„Zejście po schodach też może stać się dla ciebie ścieżką kontemplacji”. Kasia Bem o spacerze medytacyjnym
Czwarta fala pandemii pojawi się już jesienią? Wiemy, kogo będzie dotyczyć
„Polski ład” ogłoszony. Co nowego w ramach działań w zakresie ochrony zdrowia?
Dlaczego udajemy orgazm? 5 powodów, dla których warto
Dlaczego udajemy orgazm? 5 powodów, dla których warto przestać to robić

SMA, mukowiscydoza, porfiria, fenyloketonuria, zespół Downa, Turnera, Angelmana czy pląsawica Huntingtona to tylko niektóre choroby rzadkie. Dotykają nie więcej niż 1 osobę na 2000 w populacji europejskiej. Czym są leczone osoby zmagające się z chorobami rzadkimi? Sierocymi produktami leczniczymi. Farmaceutka wyjaśnia, czym się charakteryzują. 

Leki sieroce – czym są?

„Leki sieroce, a właściwie sieroce produkty lecznicze (orphan drugs), są tworzone i produkowane dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Według Rozporządzenia UE z 1999 roku choroba rzadka dotyka nie więcej niż 1 osobę na 2000 w populacji europejskiej” – pisze Anna Wyrwas, farmaceutka znana z profilu „Będąc Młodym Farmaceutą” w mediach społecznościowych.

Dalej specjalistka wyjaśnia, że choroby rzadkie to między innymi: SMA, mukowiscydoza, porfiria, fenyloketonuria, zespół Downa, Turnera, Angelmana, pląsawica Huntingtona i setki innych.

Pacjent z chorobą rzadką ma prawo do takiej samej opieki i leczenia, co pacjent ze schorzeniem powszechnym, lecz w praktyce nie jest to takie proste…” – dodaje Anna Wyrwas.

Specjalistka tłumaczy, że wynalezienie i produkcja leków dla niewielkiej liczby chorych nie jest opłacalna dla firm farmaceutycznych. Poniesione koszty nie zwrócą się po wprowadzeniu leku na rynek.

Powstawanie leków sierocych

„Dlatego, aby takie leki powstawały, należało wprowadzić system zachęt motywujących do ich produkcji. Pierwszym krajem, który wprowadził regulacje prawne ułatwiające firmom wypuszczanie leków sierocych na rynek, były Stany Zjednoczone. Były to lata 80. ubiegłego wieku.

Kilkanaście lat później dołączyła Unia Europejska. Dzięki jej działaniom firmie farmaceutycznej łatwiej i szybciej jest zarejestrować lek sierocy, który następnie może być włączony do lecznictwa we wszystkich krajach UE. Ma też zapewnione wsparcie merytoryczne. Ponadto ma wyłączność na obrót lekiem nawet przez 10 lat, a także jest zwolniona z części opłat rejestracyjnych” – wyjaśnia farmaceutka.

Będąc Młodym Farmaceutą – kim jest?

Anna Wyrwas to farmaceutka prowadząca stronę „mlodyfarmaceuta.pl”. Ekspertka jest też aktywna w mediach społecznościowych – prowadzi swoje konta na Facebooku i Instagramie. Obecnie na Instagramie obserwuje ją niemal 30 tys. osób.

Zobacz także

i
Treści zawarte w serwisie mają wyłącznie charakter informacyjny i nie stanowią porady lekarskiej. Pamiętaj, że w przypadku problemów ze zdrowiem należy bezwzględnie skonsultować się z lekarzem.

Podoba Ci się ten artykuł?

Tak
Nie

Powiązane tematy:

Zainteresują cię również:

Polekowe uszkodzenie wątroby – przyczyny i leczenie

Badania genetyczne pokazały, dlaczego ludzie cierpią na hemoroidy

Badania genetyczne pokazały, dlaczego ludzie cierpią na hemoroidy

Płyn Lugola. Skład, zastosowanie i dawkowanie

Płyn Lugola. Skład, zastosowanie i dawkowanie

Olbrzymiokomórkowe zapalenie tętnic – objawy i leczenie

laboratorium, poszukiwanie leku na covid-10

Akryflawina – naprawdę skuteczny lek na COVID-19? Wstępne wyniki badań zachęcające

Inwermektyna w leczeniu COVID-19

Nie należy stosować iwermektyny do leczenia COVID-19 – ostrzega WHO

Ruszają badania kliniczne nad amantadyną

Ruszają badania kliniczne nad amantadyną. Sprawdzą, czy lek jest skuteczny i bezpieczny dla pacjentów z COVID-19

Kobieta w laboratorium

Pfizer rozpoczął testowanie doustnego leku przeciwwirusowego na COVID-19. Będzie dostępny jeszcze w tym roku?

Dr hab. med. Anna Wójcicka, genetyczka

Dr hab. med. Anna Wójcicka, genetyczka: wiedza o obciążeniu genetycznym to broń w naszych rękach

Sertralina – działanie, dawkowanie, skutki uboczne, cena

covid-19, szpital, leczenie

Europejska Agencja Leków zatwierdziła do użytku nowy lek na COVID-19. „Przynosi nadzieję”

Fluoksetyna – działanie, wskazania, dawkowanie, cena

Ketokonazol – co to za lek, działanie i przeciwwskazania

Wenlafaksyna – działanie, skutki uboczne, odstawienie

Itrakonazol – zastosowanie, dawkowanie, cena leku

Farmaceutka stanowczo o dacie ważności leków: szacować to można sobie wydatki na zakupy, a nie moc przeterminowanego leku

Farmaceutka stanowczo o dacie ważności leków: szacować to można sobie wydatki na zakupy, a nie moc przeterminowanego leku

Atropina – działanie, przeciwwskazania i skutki uboczne

depresja, leczenie, diagnoza

„Nowa nadzieja dla osób z depresją”. Zidentyfikowano białka, które mogą odpowiadać za zaburzenia nastroju

Na horyzoncie pojawił się nowy lek na koronawirusa. Badanie wykazało, że jest 27-krotnie bardziej skuteczny niż remdesiwir

Na horyzoncie pojawił się nowy lek na koronawirusa. Badanie wykazało, że jest 27-krotnie bardziej skuteczny niż remdesiwir

metformina a covid-19

Metformina zmniejsza ryzyko ciężkiego przebiegu choroby i zgonu z powodu COVID-19 – wskazują badania

Wiesz na jakie pytanie lekarza 60 proc. pacjentów nie zna odpowiedzi? Wydaje się proste, jednak wiele osób zaskakuje

Wiesz, na jakie pytanie lekarza 60 proc. pacjentów nie zna odpowiedzi? Wydaje się proste, jednak wiele osób zaskakuje

Anna Wieczorek, psycholog

„Nie rezygnuj z antydepresantów tylko dlatego, że mają takie skutki uboczne!”. Anna Wieczorek o wpływie leków przeciwdepresyjnych na życie seksualne

Kobieta

Epigenetyka – zdrowie to nie tylko geny

Spray do nosa może zabić koronawirusa? Badania wykazały, że ma niemal 100 proc. skuteczności

Spray do nosa może zabić koronawirusa? Badania wykazały, że ma niemal 100 proc. skuteczności

Najpopularniejsze

Para na kanapie

Seks analny – co to jest i jakie są najlepsze pozycje analne?

Kobieta

O czym świadczy ból pod łopatką? Charakter bólu, objawy i możliwe sposoby leczenia

Masturbacja może być jeszcze przyjemniejsza. Poznaj sposoby masturbacji

Ból trzustki - kobieta trzymająca się za brzuch

Ból trzustki – jak boli trzustka i jak odróżnić ból trzustki od bólu żołądka?

MCH – co to, podwyższone i poniżej normy. MCH w morfologii

Respirator

Jak wygląda intubacja i podłączenie pacjenta do respiratora? Wyjaśnia anestezjolożka Zofia Patyna-Giżejowska

Co oznacza obniżona temperatura ciała i jakie są jej przyczyny? Kiedy spadek temperatury może być niebezpieczny?

Co oznacza obniżona temperatura ciała i jakie są jej przyczyny? Kiedy spadek temperatury może być niebezpieczny?

białe plamy na paznokciach

Białe plamy na paznokciach – co oznaczają i jak się ich pozbyć?

Co oznacza drętwienie rąk w nocy i podczas snu?

Co oznacza drętwienie rąk w nocy i podczas snu?

„Każdy orgazm jest czymś pięknym, jednak ten rodzaj orgazmu jest wyjątkowy”. Seksuolożka o kobiecym wytrysku

Kiedy występuje niskie ciśnienie i wysoki puls?

Niskie ciśnienie i wysoki puls – kiedy występują? Co to oznacza?

Orgazm - jak go osiągnąć? 10 sposobów na lepszy orgazm

Orgazm – jak go osiągnąć? 10 sposobów na lepszy orgazm

Torbiel - twarz kobiety z widocznymi krostkami

Torbiel – czym jest, gdzie występuje i czy jest groźna dla zdrowia?

insulinooporność

Dieta w insulinooporności

laboratorium

D-dimery – co to jest? Jak obniżyć zbyt wysoki poziom?

Badanie krwi AST - co to jest i jak interpretować wyniki?

Badanie krwi AST – co to jest i jak interpretować wyniki?