Przejdź do treści

Leki sieroce. Czym są i dla kogo są produkowane? Farmaceutka wyjaśnia

Leki sieroce - czym są? / unsplash
Podoba Ci
się ten artykuł?
Udostępnij bliskim
Najnowsze
Jak podkręcić metabolizm, gdy organizm się starzeje? 7 kluczowych porad/fot. Pexels
Jak podkręcić metabolizm, gdy organizm się starzeje? 7 kluczowych porad
Psycholożka o pułapkach leczenia niepłodności
„Nie kupię nowej sukienki, bo za chwilę będę w ciąży”. Psycholożka Anna Wietrzykowska o pułapkach niepłodności
Koronawirus u zaszczepionych zatrzymuje się tylko kilka dni w... nosie!
Koronawirus u zaszczepionych zatrzymuje się tylko kilka dni w… nosie! Nowe ustalenia włoskich naukowców
„Nie jestem nikomu winna wyglądu” – mówi Maja Staśko, wyjaśniając zjawisko przemocy psychicznej w sieci
Zdjęcie rentgenowskie mózgu
Śmiertelna choroba mózgu wśród pracownic laboratorium. Wstrzymano badania nad prionami

SMA, mukowiscydoza, porfiria, fenyloketonuria, zespół Downa, Turnera, Angelmana czy pląsawica Huntingtona to tylko niektóre choroby rzadkie. Dotykają nie więcej niż 1 osobę na 2000 w populacji europejskiej. Czym są leczone osoby zmagające się z chorobami rzadkimi? Sierocymi produktami leczniczymi. Farmaceutka wyjaśnia, czym się charakteryzują. 

Leki sieroce – czym są?

„Leki sieroce, a właściwie sieroce produkty lecznicze (orphan drugs), są tworzone i produkowane dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Według Rozporządzenia UE z 1999 roku choroba rzadka dotyka nie więcej niż 1 osobę na 2000 w populacji europejskiej” – pisze Anna Wyrwas, farmaceutka znana z profilu „Będąc Młodym Farmaceutą” w mediach społecznościowych.

Dalej specjalistka wyjaśnia, że choroby rzadkie to między innymi: SMA, mukowiscydoza, porfiria, fenyloketonuria, zespół Downa, Turnera, Angelmana, pląsawica Huntingtona i setki innych.

Pacjent z chorobą rzadką ma prawo do takiej samej opieki i leczenia, co pacjent ze schorzeniem powszechnym, lecz w praktyce nie jest to takie proste…” – dodaje Anna Wyrwas.

Specjalistka tłumaczy, że wynalezienie i produkcja leków dla niewielkiej liczby chorych nie jest opłacalna dla firm farmaceutycznych. Poniesione koszty nie zwrócą się po wprowadzeniu leku na rynek.

Powstawanie leków sierocych

„Dlatego, aby takie leki powstawały, należało wprowadzić system zachęt motywujących do ich produkcji. Pierwszym krajem, który wprowadził regulacje prawne ułatwiające firmom wypuszczanie leków sierocych na rynek, były Stany Zjednoczone. Były to lata 80. ubiegłego wieku.

Kilkanaście lat później dołączyła Unia Europejska. Dzięki jej działaniom firmie farmaceutycznej łatwiej i szybciej jest zarejestrować lek sierocy, który następnie może być włączony do lecznictwa we wszystkich krajach UE. Ma też zapewnione wsparcie merytoryczne. Ponadto ma wyłączność na obrót lekiem nawet przez 10 lat, a także jest zwolniona z części opłat rejestracyjnych” – wyjaśnia farmaceutka.

Będąc Młodym Farmaceutą – kim jest?

Anna Wyrwas to farmaceutka prowadząca stronę „mlodyfarmaceuta.pl”. Ekspertka jest też aktywna w mediach społecznościowych – prowadzi swoje konta na Facebooku i Instagramie. Obecnie na Instagramie obserwuje ją niemal 30 tys. osób.

Zobacz także

i
Treści zawarte w serwisie mają wyłącznie charakter informacyjny i nie stanowią porady lekarskiej. Pamiętaj, że w przypadku problemów ze zdrowiem należy bezwzględnie skonsultować się z lekarzem.

Podoba Ci się ten artykuł?

Tak
Nie

Powiązane tematy:

Zainteresują cię również:

Zespół Ehlersa-Danlosa – objawy, diagnostyka i leczenie

Limfangioleiomiomatoza – przyczyny, objawy, leczenie

Popularny lek na refluks i zgagę wycofany z obrotu. Powodem wada jakościowa

Zespół Brugadów – przyczyny, diagnostyka, leczenie

Niektóre leki psychiatryczne mogą wywołać reakcję skórną w związku z ekspozycją na słońce – mówi psychiatra

Leki

Jak bezpiecznie przechowywać leki i suplementy? Farmaceutka wymienia najważniejsze zasady

kobieta żuje gumę do żucia

Czy można żuć gumę przed operacją? Wyjaśnia anestezjolog

Chinina – co to jest, właściwości i skutki uboczne, cena

Leki

Przytyłaś od leków? Dietetyk Michał Kot wyjaśnia, czy to możliwe

Jest zielone światło dla nowego leku na Alzheimera. To pierwszy taki przypadek od wielu lat

Jest zielone światło dla nowego leku na Alzheimera. To pierwszy nowy preparat od prawie 20 lat

leki a alkohol

Przyjmujesz leki na alergię i zamierzasz wypić lampkę wina? Sprawdź, co uważa na ten temat alergolog

slonce

Słońce a leki. Przy jakich tabletkach powinnaś uważać latem?

Kobieta leży w łóżku i kicha

Nowy lek na COVID-19 oparty na przeciwciałach został zatwierdzony. Ma działać na wszystkie warianty koronawirusa

Tatiana Okupnik jest nieuleczalnie chora, diagnozę poznała po 42 latach. "Wracałam do domu, powłócząc nogami"

Tatiana Okupnik jest nieuleczalnie chora, diagnozę poznała po 42 latach. „Wracałam do domu, powłócząc nogami”

Melanie Gaydos: Nigdy nie przeszkadzało mi, jak wyglądam. Nie ma to ze mną związku

Polekowe uszkodzenie wątroby – przyczyny i leczenie

Badania genetyczne pokazały, dlaczego ludzie cierpią na hemoroidy

Badania genetyczne pokazały, dlaczego ludzie cierpią na hemoroidy

Płyn Lugola. Skład, zastosowanie i dawkowanie

Płyn Lugola. Skład, zastosowanie i dawkowanie

Olbrzymiokomórkowe zapalenie tętnic – objawy i leczenie

laboratorium, poszukiwanie leku na covid-10

Akryflawina – naprawdę skuteczny lek na COVID-19? Wstępne wyniki badań zachęcające

Inwermektyna w leczeniu COVID-19

Nie należy stosować iwermektyny do leczenia COVID-19 – ostrzega WHO

Ruszają badania kliniczne nad amantadyną

Ruszają badania kliniczne nad amantadyną. Sprawdzą, czy lek jest skuteczny i bezpieczny dla pacjentów z COVID-19

Kobieta w laboratorium

Pfizer rozpoczął testowanie doustnego leku przeciwwirusowego na COVID-19. Będzie dostępny jeszcze w tym roku?

Dr hab. med. Anna Wójcicka, genetyczka

Dr hab. med. Anna Wójcicka, genetyczka: wiedza o obciążeniu genetycznym to broń w naszych rękach

Najpopularniejsze

Masturbacja może być jeszcze przyjemniejsza. Poznaj sposoby masturbacji

Para na kanapie

Seks analny – co to jest i jakie są najlepsze pozycje analne?

Płatki kwiatków na otwartej dłoni

Zastrzał – 7 domowych sposobów jak sobie z nim poradzić

ucho kobiety

Domowe sposoby na zatkane ucho. Jak odetkać ucho zatkane: woskowiną, katarem, wodą?

Ból trzustki - kobieta trzymająca się za brzuch

Ból trzustki – jak boli trzustka i jak odróżnić ból trzustki od bólu żołądka?

Kobieta

O czym świadczy ból pod łopatką? Charakter bólu, objawy i możliwe sposoby leczenia

„Każdy orgazm jest czymś pięknym, jednak ten rodzaj orgazmu jest wyjątkowy”. Seksuolożka o kobiecym wytrysku

kobieta z problemami skórnymi

Wybroczyny (petocje) – co to jest, dlaczego powstają i jak sobie z nimi poradzić?

Orgazm - jak go osiągnąć? 10 sposobów na lepszy orgazm

Orgazm – jak go osiągnąć? 10 sposobów na lepszy orgazm

Bąbel po oparzeniu - dowiedz się, jak leczyć pęcherze

Bąbel po oparzeniu – dowiedz się, jak leczyć pęcherze

MCH – co to, podwyższone i poniżej normy. MCH w morfologii

Torbiel - twarz kobiety z widocznymi krostkami

Torbiel – czym jest, gdzie występuje i czy jest groźna dla zdrowia?

insulinooporność

Dieta w insulinooporności

Badanie krwi AST - co to jest i jak interpretować wyniki?

Badanie krwi AST – co to jest i jak interpretować wyniki?

para w łóżku

Fellatio, czyli oswajanie penisa. 7 najważniejszych zasad!

plamy na nogach

Czym są czerwone plamy na nogach i co może być ich przyczyną?