Przejdź do treści

Leki sieroce. Czym są i dla kogo są produkowane? Farmaceutka wyjaśnia

Leki sieroce - czym są? / unsplash
Podoba Ci
się ten artykuł?
Udostępnij bliskim
Czy Polskę czeka epidemia małpiej ospy? Ministerstwo Zdrowia uspokaja
Wydaje ci się, że wszyscy widzą twój stres i lęk? Psycholożka wyjaśnia, na czym polega iluzja przejrzystości
Raz w tygodniu miewasz migrenę? Przyczyną może być zła okluzja
Pink: „Miałam objawy udaru, to było przerażające”. Diagnoza była zupełnie inna
Gdyby nie wizyta w salonie fryzjerskim, nie wiedziałaby, na co choruje. Teraz chce uświadamiać innych

SMA, mukowiscydoza, porfiria, fenyloketonuria, zespół Downa, Turnera, Angelmana czy pląsawica Huntingtona to tylko niektóre choroby rzadkie. Dotykają nie więcej niż 1 osobę na 2000 w populacji europejskiej. Czym są leczone osoby zmagające się z chorobami rzadkimi? Sierocymi produktami leczniczymi. Farmaceutka wyjaśnia, czym się charakteryzują. 

Leki sieroce – czym są?

„Leki sieroce, a właściwie sieroce produkty lecznicze (orphan drugs), są tworzone i produkowane dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Według Rozporządzenia UE z 1999 roku choroba rzadka dotyka nie więcej niż 1 osobę na 2000 w populacji europejskiej” – pisze Anna Wyrwas, farmaceutka znana z profilu „Będąc Młodym Farmaceutą” w mediach społecznościowych.

Dalej specjalistka wyjaśnia, że choroby rzadkie to między innymi: SMA, mukowiscydoza, porfiria, fenyloketonuria, zespół Downa, Turnera, Angelmana, pląsawica Huntingtona i setki innych.

Pacjent z chorobą rzadką ma prawo do takiej samej opieki i leczenia, co pacjent ze schorzeniem powszechnym, lecz w praktyce nie jest to takie proste…” – dodaje Anna Wyrwas.

Specjalistka tłumaczy, że wynalezienie i produkcja leków dla niewielkiej liczby chorych nie jest opłacalna dla firm farmaceutycznych. Poniesione koszty nie zwrócą się po wprowadzeniu leku na rynek.

W przestrzeni zakupowej HelloZdrowie znajdziesz produkty polecane przez naszą redakcję:

Powstawanie leków sierocych

„Dlatego, aby takie leki powstawały, należało wprowadzić system zachęt motywujących do ich produkcji. Pierwszym krajem, który wprowadził regulacje prawne ułatwiające firmom wypuszczanie leków sierocych na rynek, były Stany Zjednoczone. Były to lata 80. ubiegłego wieku.

Kilkanaście lat później dołączyła Unia Europejska. Dzięki jej działaniom firmie farmaceutycznej łatwiej i szybciej jest zarejestrować lek sierocy, który następnie może być włączony do lecznictwa we wszystkich krajach UE. Ma też zapewnione wsparcie merytoryczne. Ponadto ma wyłączność na obrót lekiem nawet przez 10 lat, a także jest zwolniona z części opłat rejestracyjnych” – wyjaśnia farmaceutka.

Będąc Młodym Farmaceutą – kim jest?

Anna Wyrwas to farmaceutka prowadząca stronę „mlodyfarmaceuta.pl”. Ekspertka jest też aktywna w mediach społecznościowych – prowadzi swoje konta na Facebooku i Instagramie. Obecnie na Instagramie obserwuje ją niemal 30 tys. osób.

Zobacz także

i
Treści zawarte w serwisie mają wyłącznie charakter informacyjny i nie stanowią porady lekarskiej. Pamiętaj, że w przypadku problemów ze zdrowiem należy bezwzględnie skonsultować się z lekarzem.

Podoba Ci się ten artykuł?

Tak
Nie

Powiązane tematy:

Zainteresują cię również:

Leki

Czy w trakcie pobytu w szpitalu trzeba mieć swoje leki, które przyjmujemy na co dzień? Wyjaśnia prawniczka Patrycja Pieszczek-Bober

Może nas czekać przełom w leczeniu cukrzycy i otyłości. Badania nowego leku są bardzo obiecujące

Może nas czekać przełom w leczeniu cukrzycy i otyłości. Badania nowego leku są bardzo obiecujące

86-letnia pacjentka przyjmowała 36 leków jednocześnie. "Lekarze nie mówili, żeby poprzednie odstawić"

86-letnia pacjentka przyjmowała 36 leków jednocześnie. „Lekarze nie mówili, żeby poprzednie odstawić”

Kobieta pije z kubka

Wydaje ci się, że niewinne kilka łyków soku, herbaty czy kawy do popicia leków ci nie zaszkodzi? Nic bardziej mylnego!

Internetowe Konto Pacjenta doczekało się kolejnej funkcji. To ułatwienie dla wielu z nas

Lek na nadciśnienie tętnicze wycofany z obrotu. Pracowników apteki zaniepokoił jeden istotny szczegół

Lek na nadciśnienie tętnicze wycofany z obrotu. Pracowników apteki zaniepokoił jeden istotny szczegół

Kilkadziesiąt serii leku na ciśnienie tętnicze wycofane z obrotu. "Stwierdzono obecność zanieczyszczenia powyżej dopuszczalnego limitu"

Kilkadziesiąt serii leku na ciśnienie tętnicze wycofane z obrotu. „Stwierdzono obecność zanieczyszczenia powyżej dopuszczalnego limitu”

Zmiana składu leku Letrox / pexels

Popularny lek stosowany w leczeniu chorób tarczycy z nowym składem. Producent ostrzega

Sekwencjonowanie DNA – cel, etapy i metody badania

Allele – dominujące i recesywne. Czym są i na co wpływają?

KE dopuściła do obrotu nowy lek zapobiegający COVID-19 / iStock

Jest nowy lek, który ochroni przed COVID-19. Jak działa Evusheld?

Wirus RVS atakuje coraz więcej dzieci

Jest lek, który pokona wirusa RSV. Niebezpieczny patogen najbardziej zagraża niemowlętom i małym dzieciom

Mini kapsułki wyleczą raka? Pierwsze testy przeszły pomyślnie

Mini kapsułki wyleczą raka? Pierwsze testy wyszły pomyślnie

Znak ewakuacyjny

7 kroków, by pokonać atak paniki. Jak się zachować, kiedy spotyka dziecko albo kogoś bliskiego?

W aptekach zaczyna brakować leków. Niektórzy zaczynają robić zapasy – alarmują farmaceuci

W aptekach zaczyna brakować leków. Niektórzy zaczynają robić zapasy – alarmują farmaceuci

Trzy leki przyczynowe dla chorych na mukowiscydozę będą refundowane. Zmiana wchodzi w życie już od marca

Trzy leki przyczynowe dla chorych na mukowiscydozę będą refundowane! Zmiana wchodzi w życie już od marca

Diagnostyka molekularna

Diagnostyka molekularna – rodzaje, metody, zastosowanie

Leki

Molnupiravir dopuszczony w Polsce dla pacjentów z COVID-19. Nie każdy chory może go jednak otrzymać

„Każda gorączka, szczególnie bezobjawowa, sprawia, że zaczynam się bać”. Ola Dulęba o życiu po przeszczepie nerki

Kobieta patrzy przez mikroskop

Niezwykłe odkrycie polskich naukowców. Zidentyfikowali wariant genetyczny, który zwiększa ryzyko ciężkiego przebiegu COVID-19

W 2022 r. ponad 500 leków podrożeje. Podwyżki odczują m.in. osoby leczące się na cukrzycę

W 2022 r. ponad 500 leków podrożeje. Podwyżki odczują m.in. osoby chorujące na cukrzycę

Zwyrodnienie barwnikowe siatkówki, zdjęcie

Zwyrodnienie barwnikowe siatkówki – objawy i leczenie

Wszystko, co chcesz wiedzieć o antybiotykach, a być może nie miałaś, kogo zapytać - wyjaśnia lek. Małgorzata Stefańska

Wszystko, co chcesz wiedzieć o antybiotykach, a być może nie miałaś kogo zapytać – wyjaśnia lek. Małgorzata Stefańska

Psychodeliki na depresję? „To największy postęp w leczeniu depresji od czasów Prozacu”

Najpopularniejsze

Ból trzustki – jak boli trzustka i jak odróżnić ból trzustki od bólu żołądka?

Para na kanapie

Seks analny – co to jest i jakie są najlepsze pozycje analne?

Kobieta

O czym świadczy ból pod łopatką? Charakter bólu, objawy i możliwe sposoby leczenia

Co oznacza drętwienie rąk w nocy i podczas snu?

Co oznacza drętwienie rąk w nocy i podczas snu?

MCH – co to, podwyższone i poniżej normy. MCH w morfologii

Masturbacja może być jeszcze przyjemniejsza. Poznaj sposoby masturbacji

MCV – morfologia, wyniki, norma. MCV podwyższone i za niskie

kobieta z problemami skórnymi

Wybroczyny (petocje) – co to jest, dlaczego powstają i jak sobie z nimi poradzić?

„Każdy orgazm jest czymś pięknym, jednak ten rodzaj orgazmu jest wyjątkowy”. Seksuolożka o kobiecym wytrysku

Wysoki cholesterol - jakie są przyczyny i objawy? Sposoby na wysoki cholesterol

Wysoki cholesterol – jakie są przyczyny i objawy? Jak go obniżyć?

Kiedy występuje niskie ciśnienie i wysoki puls?

Niskie ciśnienie i wysoki puls – kiedy występują? Co to oznacza?

ucho kobiety

Domowe sposoby na zatkane ucho. Jak odetkać ucho zatkane: woskowiną, katarem, wodą?

laboratorium

D-dimery – co to jest? Jak obniżyć zbyt wysoki poziom?

Kobieta leżąca w łóżku

9 możliwych przyczyn krwawienia po seksie

Orgazm - jak go osiągnąć? 10 sposobów na lepszy orgazm

Orgazm – jak go osiągnąć? 10 sposobów na lepszy orgazm

insulinooporność

Dieta w insulinooporności

×