Przejdź do treści

Leki sieroce. Czym są i dla kogo są produkowane? Farmaceutka wyjaśnia

Leki sieroce - czym są? / unsplash
Podoba Ci
się ten artykuł?
Udostępnij bliskim
Jak możesz sobie sama poradzić z refluksem i zgagą? Kamil Kozakowski podpowiada, jakie ćwiczenia mogą być pomocne
Wizja obowiązkowych szczepień przeciw COVID-19 w Polsce jest coraz bardziej realna. Patrycja Pieszczek-Bober wyjaśnia, czy jest to zgodne z prawem
Amantadyna jednak nie taka zła? Wskazuje na to nowe odkrycie naukowców
„Twoją odpowiedzialnością nie jest regulowanie innych osób, zapobieganie ich złym nastrojom, czy uszczęśliwianie ich kosztem siebie” – wyjaśnia psycholożka
Słowacja daje pieniądze seniorom za zaszczepienie się na COVID-19. W nagrodę bon o wartości 500 euro

SMA, mukowiscydoza, porfiria, fenyloketonuria, zespół Downa, Turnera, Angelmana czy pląsawica Huntingtona to tylko niektóre choroby rzadkie. Dotykają nie więcej niż 1 osobę na 2000 w populacji europejskiej. Czym są leczone osoby zmagające się z chorobami rzadkimi? Sierocymi produktami leczniczymi. Farmaceutka wyjaśnia, czym się charakteryzują. 

Leki sieroce – czym są?

„Leki sieroce, a właściwie sieroce produkty lecznicze (orphan drugs), są tworzone i produkowane dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Według Rozporządzenia UE z 1999 roku choroba rzadka dotyka nie więcej niż 1 osobę na 2000 w populacji europejskiej” – pisze Anna Wyrwas, farmaceutka znana z profilu „Będąc Młodym Farmaceutą” w mediach społecznościowych.

Dalej specjalistka wyjaśnia, że choroby rzadkie to między innymi: SMA, mukowiscydoza, porfiria, fenyloketonuria, zespół Downa, Turnera, Angelmana, pląsawica Huntingtona i setki innych.

Pacjent z chorobą rzadką ma prawo do takiej samej opieki i leczenia, co pacjent ze schorzeniem powszechnym, lecz w praktyce nie jest to takie proste…” – dodaje Anna Wyrwas.

Specjalistka tłumaczy, że wynalezienie i produkcja leków dla niewielkiej liczby chorych nie jest opłacalna dla firm farmaceutycznych. Poniesione koszty nie zwrócą się po wprowadzeniu leku na rynek.

Powstawanie leków sierocych

„Dlatego, aby takie leki powstawały, należało wprowadzić system zachęt motywujących do ich produkcji. Pierwszym krajem, który wprowadził regulacje prawne ułatwiające firmom wypuszczanie leków sierocych na rynek, były Stany Zjednoczone. Były to lata 80. ubiegłego wieku.

Kilkanaście lat później dołączyła Unia Europejska. Dzięki jej działaniom firmie farmaceutycznej łatwiej i szybciej jest zarejestrować lek sierocy, który następnie może być włączony do lecznictwa we wszystkich krajach UE. Ma też zapewnione wsparcie merytoryczne. Ponadto ma wyłączność na obrót lekiem nawet przez 10 lat, a także jest zwolniona z części opłat rejestracyjnych” – wyjaśnia farmaceutka.

Będąc Młodym Farmaceutą – kim jest?

Anna Wyrwas to farmaceutka prowadząca stronę „mlodyfarmaceuta.pl”. Ekspertka jest też aktywna w mediach społecznościowych – prowadzi swoje konta na Facebooku i Instagramie. Obecnie na Instagramie obserwuje ją niemal 30 tys. osób.

Zobacz także

i
Treści zawarte w serwisie mają wyłącznie charakter informacyjny i nie stanowią porady lekarskiej. Pamiętaj, że w przypadku problemów ze zdrowiem należy bezwzględnie skonsultować się z lekarzem.

Podoba Ci się ten artykuł?

Tak
Nie

Powiązane tematy:

Zainteresują cię również:

Wszystko, co chcesz wiedzieć o antybiotykach, a być może nie miałaś, kogo zapytać - wyjaśnia lek. Małgorzata Stefańska

Wszystko, co chcesz wiedzieć o antybiotykach, a być może nie miałaś kogo zapytać – wyjaśnia lek. Małgorzata Stefańska

Psychodeliki na depresję? „To największy postęp w leczeniu depresji od czasów Prozacu”

„W przypadku kobiet mówi się 'wypadanie włosów’, jakby to był stan przejściowy, zamiast nazywać rzeczy po imieniu: łysienie”

Tabletki na dłoni

Pierwszy lek na COVID-19 będzie dostępny w Polsce od połowy grudnia

Pfizer: Nasz lek chroni przed ciężkim przebiegiem w 89 proc.

Pfizer: Nasz lek chroni przed ciężkim przebiegiem COVID-19 w 89 proc.

Fluwoksamina obniża śmiertelność przy COVID-19

Niedrogi antydepresant skuteczny w walce z COVID-19. Zmniejsza ryzyko hospitalizacji

Kobieta

Po tych lekach nie siadaj za kierownicę! Farmaceutka wymienia leki przeciwkaszlowe, na ból głowy, alergię, antybiotyki i krople do oczu

Lek na SMA bez refundacji. "Producent postawił zaporową cenę"

Lek na SMA bez refundacji ze względu na „zaporową cenę”. Magdalena Jutrzenka: „Problem sprowadza się do tego, że zdrowie nie jest priorytetem rządu”

Amerykański gigant farmaceutyczny chce zatwierdzenia jego leku przeciw COVID-19. Wniosek już wpłynął do FDA

Pierwszy lek na COVID-19 w tabletce czeka na zatwierdzenie! Wniosek już wpłynął do FDA

Dr Fauci o wynikach badań klinicznych nad molnupiravirm: "To bardzo imponujące"

Dr Fauci o wynikach badań klinicznych nad eksperymentalnym lekiem na COVID-19, Molnupiravirem: „To bardzo imponujące”

Pierwszy lek na koronawirusa? Producent wyjaśnił, w jaki sposób działa tabletka

Choroba Rendu-Oslera-Webera – objawy i leczenie

"Czy jest się szczepić przeciw grypie, skoro są na nią leki?". Lekarka odpowiada i przedstawia skład jednego z preparatów na grypę

„Czy jest sens szczepić się przeciw grypie, skoro są leki?”. Lekarka odpowiada

Niepożądane interakcje suplementów z lekami

SUPLEMENTY: FAKTY I MITY. Niepożądane interakcje z lekami?

Leki używane wcześniej w walce z cholesterolem mogą wydłużyć życie kobiet chorych na raka piersi

Leki stosowane do obniżania poziomu cholesterolu mogą wydłużyć życie kobiet chorych na raka piersi

FDA ostrzega: nie zażywajcie leków weterynaryjnych przeciw COVID-19

FDA ostrzega: przestańcie zażywać leki weterynaryjne w leczeniu COVID-19

Lekarz pobierający próbkę krwi aby sprawdzić czy pacjent jest chory na hemofilię

Hemofilia typu A, B i C – przyczyny, objawy i leczenie

Laborantka trzyma w ręku łańcuch genetyczny.

Zespół Edwardsa – jakie są przyczyny i objawy choroby?

W szpitalu matka z córką chora na mukowiscydozę

Mukowiscydoza – jak długo się z nią żyje? Objawy, leczenie, dieta

Zespół Ehlersa-Danlosa – objawy, diagnostyka i leczenie

Limfangioleiomiomatoza – przyczyny, objawy, leczenie

Popularny lek na refluks i zgagę wycofany z obrotu. Powodem wada jakościowa

Zespół Brugadów – przyczyny, diagnostyka, leczenie

Niektóre leki psychiatryczne mogą wywołać reakcję skórną w związku z ekspozycją na słońce – mówi psychiatra

Najpopularniejsze

Ból trzustki - kobieta trzymająca się za brzuch

Ból trzustki – jak boli trzustka i jak odróżnić ból trzustki od bólu żołądka?

Kobieta

O czym świadczy ból pod łopatką? Charakter bólu, objawy i możliwe sposoby leczenia

Para na kanapie

Seks analny – co to jest i jakie są najlepsze pozycje analne?

Masturbacja może być jeszcze przyjemniejsza. Poznaj sposoby masturbacji

Co oznacza obniżona temperatura ciała i jakie są jej przyczyny? Kiedy spadek temperatury może być niebezpieczny?

Co oznacza obniżona temperatura ciała i jakie są jej przyczyny? Kiedy spadek temperatury może być niebezpieczny?

„Każdy orgazm jest czymś pięknym, jednak ten rodzaj orgazmu jest wyjątkowy”. Seksuolożka o kobiecym wytrysku

Respirator

Jak wygląda intubacja i podłączenie pacjenta do respiratora? Wyjaśnia anestezjolożka Zofia Patyna-Giżejowska

MCH – co to, podwyższone i poniżej normy. MCH w morfologii

kobieta pijąca zioła

Naturalne odrobaczanie. Czy naprawdę wszyscy mamy pasożyty?

Co oznacza drętwienie rąk w nocy i podczas snu?

Co oznacza drętwienie rąk w nocy i podczas snu?

Kiedy występuje niskie ciśnienie i wysoki puls?

Niskie ciśnienie i wysoki puls – kiedy występują? Co to oznacza?

Torbiel - twarz kobiety z widocznymi krostkami

Torbiel – czym jest, gdzie występuje i czy jest groźna dla zdrowia?

Pozycje seksualne, czyli jak urozmaicić seks. Najlepsze pozycje

Orgazm - jak go osiągnąć? 10 sposobów na lepszy orgazm

Orgazm – jak go osiągnąć? 10 sposobów na lepszy orgazm

Badanie krwi AST - co to jest i jak interpretować wyniki?

Badanie krwi AST – co to jest i jak interpretować wyniki?

5 rzeczy, które mężczyźni uwielbiają w łóżku

5 rzeczy, które mężczyźni uwielbiają w łóżku