Przejdź do treści

Leki sieroce. Czym są i dla kogo są produkowane? Farmaceutka wyjaśnia

Leki sieroce - czym są? / unsplash
Podoba Ci
się ten artykuł?
Udostępnij bliskim

SMA, mukowiscydoza, porfiria, fenyloketonuria, zespół Downa, Turnera, Angelmana czy pląsawica Huntingtona to tylko niektóre choroby rzadkie. Dotykają nie więcej niż 1 osobę na 2000 w populacji europejskiej. Czym są leczone osoby zmagające się z chorobami rzadkimi? Sierocymi produktami leczniczymi. Farmaceutka wyjaśnia, czym się charakteryzują. 

Leki sieroce – czym są?

„Leki sieroce, a właściwie sieroce produkty lecznicze (orphan drugs), są tworzone i produkowane dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Według Rozporządzenia UE z 1999 roku choroba rzadka dotyka nie więcej niż 1 osobę na 2000 w populacji europejskiej” – pisze Anna Wyrwas, farmaceutka znana z profilu „Będąc Młodym Farmaceutą” w mediach społecznościowych.

Dalej specjalistka wyjaśnia, że choroby rzadkie to między innymi: SMA, mukowiscydoza, porfiria, fenyloketonuria, zespół Downa, Turnera, Angelmana, pląsawica Huntingtona i setki innych.

Pacjent z chorobą rzadką ma prawo do takiej samej opieki i leczenia, co pacjent ze schorzeniem powszechnym, lecz w praktyce nie jest to takie proste…” – dodaje Anna Wyrwas.

Specjalistka tłumaczy, że wynalezienie i produkcja leków dla niewielkiej liczby chorych nie jest opłacalna dla firm farmaceutycznych. Poniesione koszty nie zwrócą się po wprowadzeniu leku na rynek.

W przestrzeni zakupowej HelloZdrowie znajdziesz produkty polecane przez naszą redakcję:

Odporność, Good Aging
Naturell Witamina D 1000mg, 365 tabletek
70,00 zł
BESTSELLER
Odporność, Good Aging
Naturell Selen Organiczny 200 µg, 365 tabletek
73,00 zł
Odporność
Bloxin Żel do jamy ustnej w sprayu, 20 ml
25,99 zł
Odporność
Naturell Czosnek Max Bezzapachowy, 90 kapsułek
17,39 zł
Odporność
Iskial MAX + CZOSNEK, Suplement diety wspierający odporność i układ oddechowy, 120 kapsułek
42,90 zł

Powstawanie leków sierocych

„Dlatego, aby takie leki powstawały, należało wprowadzić system zachęt motywujących do ich produkcji. Pierwszym krajem, który wprowadził regulacje prawne ułatwiające firmom wypuszczanie leków sierocych na rynek, były Stany Zjednoczone. Były to lata 80. ubiegłego wieku.

Kilkanaście lat później dołączyła Unia Europejska. Dzięki jej działaniom firmie farmaceutycznej łatwiej i szybciej jest zarejestrować lek sierocy, który następnie może być włączony do lecznictwa we wszystkich krajach UE. Ma też zapewnione wsparcie merytoryczne. Ponadto ma wyłączność na obrót lekiem nawet przez 10 lat, a także jest zwolniona z części opłat rejestracyjnych” – wyjaśnia farmaceutka.

Będąc Młodym Farmaceutą – kim jest?

Anna Wyrwas to farmaceutka prowadząca stronę „mlodyfarmaceuta.pl”. Ekspertka jest też aktywna w mediach społecznościowych – prowadzi swoje konta na Facebooku i Instagramie. Obecnie na Instagramie obserwuje ją niemal 30 tys. osób.

Zobacz także

i
Treści zawarte w serwisie mają wyłącznie charakter informacyjny i nie stanowią porady lekarskiej. Pamiętaj, że w przypadku problemów ze zdrowiem należy bezwzględnie skonsultować się z lekarzem.

Podoba Ci się ten artykuł?

Tak
Nie

Powiązane tematy:

Zainteresują cię również:

Znak ewakuacyjny

7 kroków, by pokonać atak paniki. Jak się zachować, kiedy spotyka dziecko albo kogoś bliskiego?

Kobiety w laboratorium

Biobójcze nanokompozyty pomogą w walce z drobnoustrojami. Niezwykłe dokonanie naukowców z PAN

Penicylina – antybiotyk, który powstał przez przypadek. Poznaj jego historię i zastosowanie

Tabletki dojelitowe – czym są i kiedy się je stosuje?

Glikokortykosteroidy – czym są, kiedy są podawane i czy wywołują skutki uboczne?

Ważny lek wycofany ze sprzedaży. GIF ostrzega: wykryto w nim cząstki stali nierdzewnej

Ważny lek wycofany ze sprzedaży. GIF ostrzega: wykryto w nim cząstki stali nierdzewnej

Co obniża skuteczność tabletek antykoncepcyjnych? Wyjaśnia Fundacja SEXED.PL

Co obniża skuteczność tabletek antykoncepcyjnych? Wyjaśnia Fundacja SEXED.PL

Znany propagator pseudomedycyny stanie przed sądem. Odpowie za sprzedaż produktów leczniczych bez zezwolenia

Jerzy Z., propagator pseudomedycyny stanie przed sądem. Odpowie za sprzedaż produktów leczniczych bez zezwolenia

Beata Pawlikowska „przeprasza urażonych”. Psychiatrka Maja Herman: „Tak się nie przeprasza. Będzie postępowanie”

„Dość!”. Po jej ostatnim nagraniu na temat „szkodliwości leków antydepresyjnych” będzie pozew przeciwko szerzeniu nieprawdy przez Beatę Pawlikowską

Czy antydepresanty uzależniają? Z popularnym mitem rozprawia się lekarka Joanna Adamiak

W Polsce wciąż brakuje wielu ważnych leków. Rząd ma pomysł, jak sobie z tym poradzić

W Polsce wciąż brakuje wielu ważnych leków. Rząd ma pomysł, jak sobie z tym poradzić

„My tu narkotyków nie sprzedajemy” – kobieta usłyszała w aptece. Z czym muszą się zmagać osoby z ADHD?

Trzynastolatka została wyleczona z „nieuleczalnej” białaczki. To wielki sukces lekarzy, którzy zastosowali nowatorską terapię

Jak bezpiecznie podróżować z lekami? Wyjaśnia farmaceutka Anna Wyrwas

Jak bezpiecznie podróżować z lekami? Wyjaśnia farmaceutka Anna Wyrwas

Kobieta wyciąga tabletki z pudełka na leki

Pacjent na SOR zabrał wszystkie leki, które zażywa. Ich liczba szokuje

Kobieta

Zatwierdzono pierwszy lek na cukrzycę typu 1. To może być przełom w leczeniu

Pacjenci wciąż traktują antybiotyki jako panaceum na wszystko. Autentyczne historie z apteki przytacza farmaceutka / unsplash

Pacjenci wciąż traktują antybiotyki jako panaceum na wszystko. Autentyczne historie z apteki przytacza farmaceutka

Brain zaps, czyli wyładowania w mózgu. Mogą się pojawić, gdy odstawisz antydepresanty

Kobieta

W aptekach brakuje morfiny. Kilkadziesiąt tysięcy chorych pozostawionych z bólem

Czy lekarz może sprawdzić, czy wykupiłeś lek z recepty? Laura Krumpholz oraz Patrycja Pieszczek-Bober wyjaśniają / istock

Lekarz może sprawdzić, czy wykupiłeś lek z recepty? Laura Krumpholz oraz Patrycja Pieszczek-Bober wyjaśniają

Jest nowy wykaz leków zagrożonych brakiem dostępności. W aptekach może zabraknąć preparatów uspokajających i przeciwlękowych / pexels

W aptekach może zabraknąć leków uspokajających i przeciwlękowych. Jest nowy wykaz preparatów zagrożonych brakiem dostępności

Jedyny taki kongres medyczny w Polsce. O chorobach rzadkich porozmawiają światowej klasy eksperci / istock

Jedyny taki kongres medyczny w Polsce. O chorobach rzadkich porozmawiają światowej klasy eksperci

Kariotyp – co to jest, jak i kiedy należy zbadać nasz zestaw chromosomów? 

×