Przejdź do treści

Terapia genowa. Czym jest i kiedy się ją stosuje?

Terapia genowa. Czym jest i kiedy się ją stosuje? / istock
Terapia genowa. Czym jest i kiedy się ją stosuje? / istock
Podoba Ci
się ten artykuł?
Udostępnij bliskim
Najnowsze
Kobieta z pączkami
Co zrobić, żeby pokonać ochotę na słodycze? Wyjaśnia dietetyczka
Czego w seksie potrzebuje mężczyzna? Odpowiada edukatorka seksualna Małgorzata Iwanek
Czego w seksie potrzebuje mężczyzna? Odpowiada edukatorka seksualna Małgorzata Iwanek
Niedrożność nosa u dzieci i dorosłych – objawy, przyczyny
szalik zamiast maseczki? Lekarz: to nie jest dobry pomysł
„Maseczka nie jest częścią garderoby!”. Lekarz Aleksander Biesiada o zastępowaniu szalikiem maseczek
Kobieta wystawia twarz do słońca
Kiedy „nic mi się nie chce” to znak od organizmu, że czas zrobić sobie przerwę i odpocząć? Wyjaśnia psychoedukatorka

Terapia genowa to innowacyjny sposób leczenia wybranych chorób. Leczenie to, polegające na zmianach wprowadzanych do ludzkiego DNA, już dziś wielu osobom daje nadzieję na wyleczenie mukowiscydozy, nowotworów, czy choroby Parkinsona. Terapia genowa eliminuje bowiem przyczynę choroby, a nie tylko jej objawy.

Czym jest terapia genowa?

Terapia genowa to metoda leczenia wielu schorzeń na poziomie DNA lub RNA. Służy więc do leczenia chorób dziedzicznych o podłożu endogennym (samoistnym). Terapia ta polega na wprowadzeniu obcych, zdrowych kwasów nukleinowych do wnętrza chorego organizmu. W ten sposób zastępuje się wadliwy lub zmutowany gen i zastępuje go prawidłowym.

Terapię genową można przeprowadzić także w przypadku innych błędów występujących w kodzie genetycznym. Dla przykładu, w niektórych sytuacjach do chorego organizmu wprowadza się skopiowane odcinki DNA lub RNA, które nie działają prawidłowo. Takie rozwiązanie dezaktywuje wadliwe geny, które wyzwalają produkcję nieprawidłowych białek. Ponadto, terapię genową stosuje się również do usunięcia z organizmu wadliwych komórek (np. nowotworowych) poprzez „zaprogramowanie” tych komórek na samozniszczenie.

Na czym polega terapia genowa?

W przypadku terapii genowej, jej działanie terapeutyczne polega przede wszystkim na usunięciu przyczyny choroby, czyli wadliwego genu. Można więc powiedzieć, że jest to niejako przeszczep – wygląda to podobnie jak usunięcie np. chorej wątroby i zastąpienie jej nową, prawidłowo funkcjonującą. Różnica pomiędzy terapią genową a przeszczepem polega na tym, że w tym wypadku jest to autoprzeszczep.

Materiał genetyczny pozyskuje się z komórek szpiku kostnego i krwi pochodzącej od samego chorego, a następnie namnaża się go i modyfikuje. Tak „oczyszczony” materiał genetyczny z powrotem wprowadza się do komórek pacjenta.

Etapy terapii genowej

Istnieje kilka metod, by naprawione DNA lub RNA zostało wprowadzone do organizmu. Najczęściej stosuje się:

  • metodę fizyczną – DNA lub RNA wprowadzane są bezpośrednio do jądra komórki lub cytoplazmy,
  • metodę biochemiczną – materiał genetyczny wprowadzany jest do organizmu za pomocą tzw. nośników, które łączą się z błoną komórkową i przenikają do cytoplazmy; takimi nośnikami najczęściej są lipidy kationowe lub polimery aminowe,
  • metodę biologiczną – jako transportera DNA lub RNA używa się wirusów, z których wcześniej usunięte zostały ich geny, a wstawione zostały naprawione geny dawcy.
Kobieta siedzi w laboratorium i wykonuje badanie

Jakie choroby leczy się terapią genową?

Na obecnym etapie badań naukowych, terapia genowa wykorzystywana jest przede wszystkim do leczenia chorób powstałych na skutek mutacji tylko jednego genu. Obecnie stosuje się ją w przypadkach:

  • mukowiscydozy,
  • pląsawicy Huntingtona,
  • fenyloketonurii,
  • wrodzonej łamliwości kości,
  • hemofilii typu A i B,
  • hipercholesterolemii,
  • dystrofii mięśniowej,
  • anemii sierpowatej.

Wspomagająco jest również używana w przypadku mutacji wielogenowej występującej przy schodzeniach takich jak choroba Parkinsona, rak trzustki, nowotwór piersi, miażdżyca oraz brodawczak ludzki. Duży nacisk kładzie się też na zastosowanie terapii genowej w przypadku chorób genetycznych wywołanych przez czynniki zewnętrzne, głównie wirusy. Daje to sporą nadzieję osobom zarażonym wirusem HIV.

Jaką skuteczność ma terapia genowa?

Współczesna medycyna wciąż traktuje terapię genową jako leczenie eksperymentalne. Nie jest też stosowana na wielką skalę, gdyż jest bardzo kosztowna i nieefektywna – tylko 10 proc. przeprowadzonych prób kończy się sukcesem. Największym zagrożeniem dla pacjentów jest przede wszystkim odrzucenie zmodyfikowanych komórek przez organizm oraz wywołanie zmian w komórce, które mogą zapoczątkować procesy nowotworowe.

Poza tym, terapia genowa wciąż nie przynosi skutków długofalowych – modyfikowane komórki umierają szybciej, a więc pacjenci skazani są na powtarzanie leczenia. Jest to też bardzo młoda gałąź medycyny, więc nie wiadomo, czy z czasem nie zacznie wywoływać poważniejszych skutków ubocznych.

Zobacz także

i
Treści zawarte w serwisie mają wyłącznie charakter informacyjny i nie stanowią porady lekarskiej. Pamiętaj, że w przypadku problemów ze zdrowiem należy bezwzględnie skonsultować się z lekarzem.

Podoba Ci się ten artykuł?

Tak
Nie

Powiązane tematy:

Zainteresują cię również:

Neurofibromatoza – co to jest, przyczyny, objawy, leczenie

Choroba popromienna – przyczyny, objawy, leczenie

Jill Biden: Od najmłodszych lat wiedziałam, że chcę własnych pieniędzy, własnej tożsamości i własnej kariery

Nowotwory jamy ustnej – przyczyny, objawy, leczenie

Odynofagia – objawy towarzyszące, przyczyny, badania, leczenie

Rak prostaty – przyczyny, objawy, leczenie, rokowania

USG trzustki – co wykrywa badanie i jak się przygotować?

Zapalenie przełyku – przyczyny, rodzaje, objawy i leczenie

„Zdarzało się, że nie szłam do pracy, bo nie mogłam przestać się masturbować. Jestem uzależniona od seksu i miłości”

Rezonans magnetyczny kręgosłupa – ile trwa, jak wygląda, cena

Terapia zajęciowa – przebieg, korzyści, rodzaje terapii

Aldosteron – badanie, norma. Nadmiar i niedobór aldosteronu

Tomografia komputerowa jamy brzusznej – ile trwa, kontrast, cena

Krwioplucie – rzekome i prawdziwe. Przyczyny, leczenie

Osobowość histrioniczna (HPD) – co to, objawy, leczenie

Socjoterapia – co to jest, cele, dla kogo, ograniczenia terapii

Rezonans magnetyczny głowy – wskazania, ile trwa, skutki uboczne

Osobowość anankastyczna (OCPD)

Osobowość anankastyczna (OCPD) – co to jest, objawy, leczenie

Osobowość dyssocjalna – co to, objawy, przyczyny, leczenie

Osobowość unikająca (APVD) – objawy, przyczyny, leczenie

Osobowość zależna (DPD) – co to jest, przyczyny, leczenie

Powiększone węzły chłonne - jakie mogą być przyczyny?

Powiększone węzły chłonne – objawy, przyczyny, leczenie

Wojciech Pszoniak

Wojciech Pszoniak nie żyje. Wybitny aktor zmarł z powodu choroby nowotworowej

Dodatkowy dzień urlopu na cytologię i badanie piersi. Takie rozwiązanie wprowadził pracodawca z Łomży

Dodatkowy dzień urlopu na cytologię i badanie piersi. Takie rozwiązanie wprowadził pracodawca z Łomży

Najpopularniejsze

Masturbacja może być jeszcze przyjemniejsza. Poznaj sposoby masturbacji

Ból trzustki - kobieta trzymająca się za brzuch

Ból trzustki – jak boli trzustka i jak odróżnić ból trzustki od bólu żołądka?

Para na kanapie

Seks analny – co to jest i jakie są najlepsze pozycje analne?

Kiedy występuje niskie ciśnienie i wysoki puls?

Niskie ciśnienie i wysoki puls – kiedy występują? Co to oznacza?

Dlaczego możesz nie mieć ochoty na seks? Zabójcy libido

Dlaczego możesz nie mieć ochoty na seks? Zabójcy libido

Płatki kwiatków na otwartej dłoni

Zastrzał – 7 domowych sposobów jak sobie z nim poradzić

Co oznacza obniżona temperatura ciała i jakie są jej przyczyny? Kiedy spadek temperatury może być niebezpieczny?

Co oznacza obniżona temperatura ciała i jakie są jej przyczyny? Kiedy spadek temperatury może być niebezpieczny?

Kobieta pokazuje język, na nim jest zaznaczony czerwony punkt

Krosta na języku – przyczyny powstawania, leczenie. Skąd się bierze krosta na języku i jakie ma formy?

kobieta, którą bolą plecy

O czym świadczy ból pod łopatką? Charakter bólu, objawy i możliwe sposoby leczenia

białe plamy na paznokciach

Białe plamy na paznokciach – co oznaczają i jak się ich pozbyć?

Orgazm - jak go osiągnąć? 10 sposobów na lepszy orgazm

Orgazm – jak go osiągnąć? 10 sposobów na lepszy orgazm

Czym jest aborcja eugeniczna? Czy jest legalna w Polsce? Dlaczego budzi kontrowersje?

Co oznacza drętwienie rąk w nocy i podczas snu?

Co oznacza drętwienie rąk w nocy i podczas snu?

Truskawki - produkty bogate w błonnik

Błonnik – w czym jest go dużo? Sprawdź, jakie owoce i warzywa są bogate w błonnik

kobieta, leżąca na łóżku, z bolącym brzuchem

Jak rozpoznać zakażenie owsikami? Czy pasożytów można pozbyć się domowymi sposobami?

5 rzeczy, które mężczyźni uwielbiają w łóżku

5 rzeczy, które mężczyźni uwielbiają w łóżku