Przejdź do treści

Terapia genowa. Czym jest i kiedy się ją stosuje?

Terapia genowa. Czym jest i kiedy się ją stosuje? / istock
Terapia genowa. Czym jest i kiedy się ją stosuje? / istock
Podoba Ci
się ten artykuł?
Udostępnij bliskim
Najnowsze
Trąd – jakie są objawy tej zapomnianej choroby?
Kobieta w ciąży siedzi na łóżku
Z czego składa się pępowina i jaka jest jej rola? Wyjaśnia Położna Kasia
stres trening
Sposoby na stres. Oto 6 skutecznych sposobów, które ukoją twoje nerwy
Nadmierna potliwość – o czym świadczy, jakie są przyczyny?
Szczepionka
Szczepionka na gruźlicę może uchronić nas przed koronawirusem?

Terapia genowa to innowacyjny sposób leczenia wybranych chorób. Leczenie to, polegające na zmianach wprowadzanych do ludzkiego DNA, już dziś wielu osobom daje nadzieję na wyleczenie mukowiscydozy, nowotworów, czy choroby Parkinsona. Terapia genowa eliminuje bowiem przyczynę choroby, a nie tylko jej objawy.

Czym jest terapia genowa?

Terapia genowa to metoda leczenia wielu schorzeń na poziomie DNA lub RNA. Służy więc do leczenia chorób dziedzicznych o podłożu endogennym (samoistnym). Terapia ta polega na wprowadzeniu obcych, zdrowych kwasów nukleinowych do wnętrza chorego organizmu. W ten sposób zastępuje się wadliwy lub zmutowany gen i zastępuje go prawidłowym.

Terapię genową można przeprowadzić także w przypadku innych błędów występujących w kodzie genetycznym. Dla przykładu, w niektórych sytuacjach do chorego organizmu wprowadza się skopiowane odcinki DNA lub RNA, które nie działają prawidłowo. Takie rozwiązanie dezaktywuje wadliwe geny, które wyzwalają produkcję nieprawidłowych białek. Ponadto, terapię genową stosuje się również do usunięcia z organizmu wadliwych komórek (np. nowotworowych) poprzez „zaprogramowanie” tych komórek na samozniszczenie.

Na czym polega terapia genowa?

W przypadku terapii genowej, jej działanie terapeutyczne polega przede wszystkim na usunięciu przyczyny choroby, czyli wadliwego genu. Można więc powiedzieć, że jest to niejako przeszczep – wygląda to podobnie jak usunięcie np. chorej wątroby i zastąpienie jej nową, prawidłowo funkcjonującą. Różnica pomiędzy terapią genową a przeszczepem polega na tym, że w tym wypadku jest to autoprzeszczep.

Materiał genetyczny pozyskuje się z komórek szpiku kostnego i krwi pochodzącej od samego chorego, a następnie namnaża się go i modyfikuje. Tak „oczyszczony” materiał genetyczny z powrotem wprowadza się do komórek pacjenta.

Etapy terapii genowej

Istnieje kilka metod, by naprawione DNA lub RNA zostało wprowadzone do organizmu. Najczęściej stosuje się:

  • metodę fizyczną – DNA lub RNA wprowadzane są bezpośrednio do jądra komórki lub cytoplazmy,
  • metodę biochemiczną – materiał genetyczny wprowadzany jest do organizmu za pomocą tzw. nośników, które łączą się z błoną komórkową i przenikają do cytoplazmy; takimi nośnikami najczęściej są lipidy kationowe lub polimery aminowe,
  • metodę biologiczną – jako transportera DNA lub RNA używa się wirusów, z których wcześniej usunięte zostały ich geny, a wstawione zostały naprawione geny dawcy.
Kobieta siedzi w laboratorium i wykonuje badanie

Jakie choroby leczy się terapią genową?

Na obecnym etapie badań naukowych, terapia genowa wykorzystywana jest przede wszystkim do leczenia chorób powstałych na skutek mutacji tylko jednego genu. Obecnie stosuje się ją w przypadkach:

  • mukowiscydozy,
  • pląsawicy Huntingtona,
  • fenyloketonurii,
  • wrodzonej łamliwości kości,
  • hemofilii typu A i B,
  • hipercholesterolemii,
  • dystrofii mięśniowej,
  • anemii sierpowatej.

Wspomagająco jest również używana w przypadku mutacji wielogenowej występującej przy schodzeniach takich jak choroba Parkinsona, rak trzustki, nowotwór piersi, miażdżyca oraz brodawczak ludzki. Duży nacisk kładzie się też na zastosowanie terapii genowej w przypadku chorób genetycznych wywołanych przez czynniki zewnętrzne, głównie wirusy. Daje to sporą nadzieję osobom zarażonym wirusem HIV.

Jaką skuteczność ma terapia genowa?

Współczesna medycyna wciąż traktuje terapię genową jako leczenie eksperymentalne. Nie jest też stosowana na wielką skalę, gdyż jest bardzo kosztowna i nieefektywna – tylko 10 proc. przeprowadzonych prób kończy się sukcesem. Największym zagrożeniem dla pacjentów jest przede wszystkim odrzucenie zmodyfikowanych komórek przez organizm oraz wywołanie zmian w komórce, które mogą zapoczątkować procesy nowotworowe.

Poza tym, terapia genowa wciąż nie przynosi skutków długofalowych – modyfikowane komórki umierają szybciej, a więc pacjenci skazani są na powtarzanie leczenia. Jest to też bardzo młoda gałąź medycyny, więc nie wiadomo, czy z czasem nie zacznie wywoływać poważniejszych skutków ubocznych.

Zobacz także

Podoba Ci się ten artykuł?

Tak
Nie

Powiązane tematy:

Zainteresują cię również:

Jak sobie poradzić z diagnozą o raku? Rozmowa z psychoonkolog Mileną Dzienisiewicz

Jak sobie poradzić z diagnozą o raku? Rozmowa z psychoonkolog Mileną Dzienisiewicz

Olek Biliński, terapia CAR-T

„Niemożliwe stało się możliwe”: 11-Olek wyleczony z białaczki! Zastosowano u niego nowatorską terapię CAR-T

Diagnostyka nowotworów / istock

To nie musi być rak! Te same objawy mogą być symptomami łagodniejszego schorzenia

Rak jajnika – czy można uniknąć zaawansowanego stadium?

Kobieta dowiedziała się, że ma raka jajnika z przerzutami

Rak jajnika – przyczyny, objawy, leczenie i rokowania

wstążka symbolizująca rak szyjki macicy

Rak szyjki macicy – poznaj przyczyny, objawy oraz sposób leczenia

Masz cukrzycę typu 2? Zobacz, co możesz zrobić, aby uniknąć powikłań

rzut mózgu ludzkiego w 3D

Tętniak mózgu – objawy i rokowanie. Czym grozi pęknięcie tętniaka?

prześwietlenie płuc

Rak płuc – objawy, rokowania, leczenie. Jakie są jego przyczyny?

Anna Puślecka

Zamknięte ośrodki, przerażeni pacjenci, odraczane wizyty. „Chorzy na nowotwór są zanurzeni po szyję w bagnie”

Choroby genetyczne. Fakty i mity o chorobach dziedzicznych

Rak kości – objawy i przyczyny

Rak kości – przyczyny i objawy. Jak je szybko rozpoznać?

Kobieta poddaje się badaniu na wykrycie raka piersi

Rak piersi – które zmiany w piersi powinny zaniepokoić?

W szpitalu matka z córką chora na mukowiscydozę

Mukowiscydoza – jak długo się z nią żyje? Objawy, leczenie, dieta

Łysa dziewczynka to objaw białaczki

Białaczka – objawy, przyczyny, rokowania u dorosłych i dzieci

Naczyniak - czym jest?

Naczyniaki, czyli łagodne nowotwory: rodzaje, objawy i leczenie

3 kobiety, które mówią, w jakim wieku zaczeły chorowac na raka

„Nigdy, przenigdy się nie poddawaj”. Kobiety, które przeszły raka, wspierają inne chore

Zespół Gardnera - objawy i leczenie

Zespół Gardnera – objawy i leczenie

układ krwionośny / Fot. Spectral-Design / stock.adobe.com

Na czym polega embolizacja nerki, tętniaka mózgu czy naczyniaka? Jakie są powikłania po zabiegu?

Rak skóry – rodzaje, objawy i leczenie nowotworów skóry

Lekarz badający raka języka

Rak języka – objawy, leczenie, przerzuty. Jak rozpoznać nowotwór języka?

Dziewczynka z chorobą sierocą tuli misia.

Choroba sieroca i jej fazy. Jakie daje objawy i jak ją leczyć?

Janina Ochojska / EastNews

Janina Ochojska pokonała raka! Radosną wiadomością aktywistka podzieliła się podczas rozmowy z Agatą Młynarską

Osoba odwiedzająca osobę chorą na Parkinsona trzyma dłoń na jej dłoniach

Choroba Parkinsona – przyczyny, objawy, diagnoza i leczenie

Najpopularniejsze

Kortyzol – jak go obniżyć? Objawy i przyczyny podwyższonego poziomu kortyzolu

Masturbacja może być jeszcze przyjemniejsza. Co robić, aby przenieść doznania na wyższy poziom?

Płatki kwiatków na otwartej dłoni

Zastrzał – 7 domowych sposobów jak sobie z nim poradzić

5 rzeczy, które mężczyźni uwielbiają w łóżku

5 rzeczy, które mężczyźni uwielbiają w łóżku

Para na kanapie

Seks analny – co to jest i jakie są najlepsze pozycje analne?

spuchnięta powieka - kobieca powieka

Spuchnięta powieka – przyczyny i leczenie opuchlizny. Domowe sposoby na opuchnięte powieki.

kobieta, ból

Fibromialgia – kiedy boli cię wszystko. Czym objawia się ta tajemnicza choroba?

Ból trzustki - kobieta trzymająca się za brzuch

Ból trzustki – jak boli trzustka i jak odróżnić ból trzustki od bólu żołądka?

Truskawki - produkty bogate w błonnik

Błonnik – w czym jest go dużo? Sprawdź, jakie owoce i warzywa są bogate w błonnik

Kobieta pokazuje język, na nim jest zaznaczony czerwony punkt

Krosta na języku – przyczyny powstawania, leczenie. Skąd się bierze krosta na języku i jakie ma formy?

Regeneracja organizmu po odstawieniu alkoholu. Sprawdź, jakie są efekty, kiedy zrezygnujesz z weekendowego drinka

kobieta, którą bolą plecy

O czym świadczy ból pod łopatką? Charakter bólu, objawy i możliwe sposoby leczenia

Kiedy występuje niskie ciśnienie i wysoki puls?

Niskie ciśnienie i wysoki puls – kiedy występują? Co to oznacza?

Kobieta krzywi się z powodu bólu spowodowanego złamanym palcem

Jak rozpoznać złamanie palca – czyli objawy złamanego palca u ręki i stopy?

Policzek kobiety z włókniakiem miękkim

Włókniak miękki ‒ jakie są jego przyczyny i jak się pozbyć takich zmian?

kobieta z bólem zęba

Ropień zęba – domowe sposoby na opuchliznę