Przejdź do treści

Terapia genowa. Czym jest i kiedy się ją stosuje?

Terapia genowa. Czym jest i kiedy się ją stosuje? / istock
Terapia genowa. Czym jest i kiedy się ją stosuje? / istock
Podoba Ci
się ten artykuł?
Udostępnij bliskim
Nie wystarczy powiedzieć, że boli brzuch. Lekarka Weronika Błaszczyk podpowiada, co ułatwi właściwą diagnozę
Choroby przenoszone drogą płciową są obecnie „poza kontrolą”. Liczba zarażonych osób nieustannie rośnie
Lekarz zbagatelizował jej objawy. O tym, że to rak piersi, 29-latka dowiedziała się w ósmym miesiącu ciąży
Natalia Nykiel: „Normalne, że ich dotykam”. To ważny spot, który powinna obejrzeć każda nastolatka
Czujesz, że przytłaczają cię emocje? Wypróbuj technikę samoregulacji STOP

Terapia genowa to innowacyjny sposób leczenia wybranych chorób. Leczenie to, polegające na zmianach wprowadzanych do ludzkiego DNA, już dziś wielu osobom daje nadzieję na wyleczenie mukowiscydozy, nowotworów, czy choroby Parkinsona. Terapia genowa eliminuje bowiem przyczynę choroby, a nie tylko jej objawy.

Czym jest terapia genowa?

Terapia genowa to metoda leczenia wielu schorzeń na poziomie DNA lub RNA. Służy więc do leczenia chorób dziedzicznych o podłożu endogennym (samoistnym). Terapia ta polega na wprowadzeniu obcych, zdrowych kwasów nukleinowych do wnętrza chorego organizmu. W ten sposób zastępuje się wadliwy lub zmutowany gen i zastępuje go prawidłowym.

Terapię genową można przeprowadzić także w przypadku innych błędów występujących w kodzie genetycznym. Dla przykładu, w niektórych sytuacjach do chorego organizmu wprowadza się skopiowane odcinki DNA lub RNA, które nie działają prawidłowo. Takie rozwiązanie dezaktywuje wadliwe geny, które wyzwalają produkcję nieprawidłowych białek. Ponadto, terapię genową stosuje się również do usunięcia z organizmu wadliwych komórek (np. nowotworowych) poprzez „zaprogramowanie” tych komórek na samozniszczenie.

Na czym polega terapia genowa?

W przypadku terapii genowej, jej działanie terapeutyczne polega przede wszystkim na usunięciu przyczyny choroby, czyli wadliwego genu. Można więc powiedzieć, że jest to niejako przeszczep – wygląda to podobnie jak usunięcie np. chorej wątroby i zastąpienie jej nową, prawidłowo funkcjonującą. Różnica pomiędzy terapią genową a przeszczepem polega na tym, że w tym wypadku jest to autoprzeszczep.

Materiał genetyczny pozyskuje się z komórek szpiku kostnego i krwi pochodzącej od samego chorego, a następnie namnaża się go i modyfikuje. Tak „oczyszczony” materiał genetyczny z powrotem wprowadza się do komórek pacjenta.

Etapy terapii genowej

Istnieje kilka metod, by naprawione DNA lub RNA zostało wprowadzone do organizmu. Najczęściej stosuje się:

  • metodę fizyczną – DNA lub RNA wprowadzane są bezpośrednio do jądra komórki lub cytoplazmy,
  • metodę biochemiczną – materiał genetyczny wprowadzany jest do organizmu za pomocą tzw. nośników, które łączą się z błoną komórkową i przenikają do cytoplazmy; takimi nośnikami najczęściej są lipidy kationowe lub polimery aminowe,
  • metodę biologiczną – jako transportera DNA lub RNA używa się wirusów, z których wcześniej usunięte zostały ich geny, a wstawione zostały naprawione geny dawcy.
Kobieta siedzi w laboratorium i wykonuje badanie

Jakie choroby leczy się terapią genową?

Na obecnym etapie badań naukowych, terapia genowa wykorzystywana jest przede wszystkim do leczenia chorób powstałych na skutek mutacji tylko jednego genu. Obecnie stosuje się ją w przypadkach:

Wspomagająco jest również używana w przypadku mutacji wielogenowej występującej przy schodzeniach takich jak choroba Parkinsona, rak trzustki, nowotwór piersi, miażdżyca oraz brodawczak ludzki. Duży nacisk kładzie się też na zastosowanie terapii genowej w przypadku chorób genetycznych wywołanych przez czynniki zewnętrzne, głównie wirusy. Daje to sporą nadzieję osobom zarażonym wirusem HIV.

Jaką skuteczność ma terapia genowa?

Współczesna medycyna wciąż traktuje terapię genową jako leczenie eksperymentalne. Nie jest też stosowana na wielką skalę, gdyż jest bardzo kosztowna i nieefektywna – tylko 10 proc. przeprowadzonych prób kończy się sukcesem. Największym zagrożeniem dla pacjentów jest przede wszystkim odrzucenie zmodyfikowanych komórek przez organizm oraz wywołanie zmian w komórce, które mogą zapoczątkować procesy nowotworowe.

Poza tym, terapia genowa wciąż nie przynosi skutków długofalowych – modyfikowane komórki umierają szybciej, a więc pacjenci skazani są na powtarzanie leczenia. Jest to też bardzo młoda gałąź medycyny, więc nie wiadomo, czy z czasem nie zacznie wywoływać poważniejszych skutków ubocznych.

Zobacz także

i
Treści zawarte w serwisie mają wyłącznie charakter informacyjny i nie stanowią porady lekarskiej. Pamiętaj, że w przypadku problemów ze zdrowiem należy bezwzględnie skonsultować się z lekarzem.

Podoba Ci się ten artykuł?

Tak
Nie

Powiązane tematy:

Zainteresują cię również:

„Kiedy nikt nie trzyma cię przy życiu, nic cię nie dopinguje, nie znajdziesz w sobie tej siły, żaden lekarz cię nie wyleczy” – mówi Marta Igar-Idler, która pokonała nowotwór

„Ludzie wciąż nie chcą wiedzieć, gdzie znajduje się schron przeciwrakowy” – mówi Anna Bimer, autorka książki „Rak time”

Jane Fonda poinformowała o swojej chorobie. „Rak jest nauczycielem. Zwracam uwagę na lekcje, które mi daje”

Lepienie w glinie

„Glina jest nauczycielką terapeutką. Pozwala zmierzyć się z tym, co trudne” – mówi Barbara Fryza z pracowni ceramiki

kobieta na wakacjach

5 chorób, które możesz przywieźć z wakacji

„Niektórzy pacjenci życzą sobie, żeby w trakcie psychoterapii terapeuta coś z nimi skutecznie 'zrobił'. Terapia nie jest leczeniem zęba” – dr Krzysztof Ciepliński / pexels

„Niektórzy pacjenci życzą sobie, żeby w trakcie psychoterapii terapeuta coś z nimi skutecznie 'zrobił’. Terapia nie jest leczeniem zęba” – mówi dr Krzysztof Ciepliński

Nie żyje Olivia Newton-John. Gwiazda "Grease" od 30 lat chorowała na nowotwór

Nie żyje Olivia Newton-John. Gwiazda „Grease” od 30 lat chorowała na nowotwór

Próbki w laboratorium

Szczepionka komórkowa na raka coraz bliżej? Pracują nad nią polscy naukowcy

Krótkie wędzidełko – co to jest, kiedy należy je podciąć i jak przebiega zabieg?

Osteosarcoma, czyli kostniakomięsak – objawy, leczenie

„Słowami nazywamy to, co już wiemy, natomiast ciało ma dostęp do treści, które są w nas tajemnicą”. O mocy terapii tańcem mówi Katarzyna Dańska

Henryka Krzywonos-Strycharska

Henryka Krzywonos-Strycharska odpowiada kolegom z Sejmu: „To nie moda tylko rak”

Dr Marcin Mika: Pacjentki onkologiczne boją się pytać o seksualność. Nie chcą usłyszeć: „Leczy pani raka, a pyta o seks?”

Kobieta w laboratorium

Nowatorska terapia w leczeniu agresywnego raka. Naukowcom udało się zahamować zmiany w późnym stadium choroby

Na jej ciele pojawiły się nowe „piegi”. Diagnoza zwaliła ją z nóg. Do szpitala trafiła w ostatniej chwili

Rak jelita grubego - zwróć uwagę na te objawy / pexels

Lekarka chorowała na raka jelita. Teraz uświadamia innych, co warto robić w trakcie każdej wizyty w toalecie

„Wzięłam tyle hormonów, że powinnam nimi sikać” – Dorota Wellman o trudnej drodze do macierzyństwa

Miała guza wielkości główki dziecka. Teraz przestrzega innych przed bagatelizowaniem bólu pleców

„U chorych, każdy dzień niedostatecznego jedzenia to zaciąganie potężnego długu względem swojego organizmu”. O leczeniu żywieniowym mówi dr n. med. Paweł Kabata

Prezenter Piotr Balicki walczy z nowotworem. „Boję się, że nie dożyję do wakacji”

Muzykoterapia – dla dzieci i dorosłych. Czy muzyką można wyleczyć depresję?

Kobieta w laboratorium

Jest nadzieja dla chorych na raka. Ruszyły pierwsze testy szczepionki na ludziach

Ból trzustki – jak boli trzustka i jak odróżnić ból trzustki od bólu żołądka?

Usłyszała od lekarza: „My już jej nie uratujemy”. 10 lat później wciąż jest, i pomaga. Basia Górska o walce z rakiem jajnika

Najpopularniejsze

Para na kanapie

Seks analny – co to jest i jakie są najlepsze pozycje analne?

Kobieta

O czym świadczy ból pod łopatką? Charakter bólu, objawy i możliwe sposoby leczenia

Wysoki cholesterol - jakie są przyczyny i objawy? Sposoby na wysoki cholesterol

Wysoki cholesterol – jakie są przyczyny i objawy? Jak go obniżyć?

Domowe sposoby na zatkane ucho. Jak odetkać ucho zatkane: woskowiną, katarem, wodą?

MCH – co to, podwyższone i poniżej normy. MCH w morfologii

Co oznacza drętwienie rąk w nocy i podczas snu?

Co oznacza drętwienie rąk w nocy i podczas snu?

„Każdy orgazm jest czymś pięknym, jednak ten rodzaj orgazmu jest wyjątkowy”. Seksuolożka o kobiecym wytrysku

Masturbacja może być jeszcze przyjemniejsza. Poznaj sposoby masturbacji

para zakochanych, romantyczny wieczór

Nie masz ochoty na seks? Poznaj 8 sposobów na podniesienie libido

Orgazm - jak go osiągnąć? 10 sposobów na lepszy orgazm

Orgazm – jak go osiągnąć? 10 sposobów na lepszy orgazm

Torbiel - twarz kobiety z widocznymi krostkami

Torbiel – czym jest, gdzie występuje i czy jest groźna dla zdrowia?

5 rzeczy, które mężczyźni uwielbiają w łóżku

5 rzeczy, które mężczyźni uwielbiają w łóżku

Kobieta leżąca w łóżku

9 możliwych przyczyn krwawienia po seksie

Kobieta siedzi

Krwawienie po okresie – przyczyny, objawy, kolory wydzielin

laboratorium

D-dimery – co to jest? Jak obniżyć zbyt wysoki poziom?

Kiedy występuje niskie ciśnienie i wysoki puls?

Niskie ciśnienie i wysoki puls – kiedy występują? Co to oznacza?