Przejdź do treści

Terapia genowa. Czym jest i kiedy się ją stosuje?

Terapia genowa. Czym jest i kiedy się ją stosuje? / istock
Terapia genowa. Czym jest i kiedy się ją stosuje? / istock
Podoba Ci
się ten artykuł?
Udostępnij bliskim
Loren Schauers, który stracił połowę ciała w wypadku, ma dość tych samych pytań. „Nie spytałbyś przypadkowej pary na ulicy, jak uprawia seks”
Po udarze partnerka ReZigiusza ma niedowład ciała. Apeluje do kobiet o badania przed sięgnięciem po antykoncepcję
„Powiedział, że według jego mamy Alba jest chora i brzydka”. Oburzony ojciec trzylatki ma nam coś ważnego do przekazania
Wibrator powinien być wypisywany na receptę – uważają naukowcy z Los Angeles
„Jak strasznie dużo wymagamy od naszych (i cudzych) ciał, które noszą, rodzą, karmią, nie dosypiają…”. Anna Czartoryska-Niemczycka zwróciła się do mam z ważnym apelem

Terapia genowa to innowacyjny sposób leczenia wybranych chorób. Leczenie to, polegające na zmianach wprowadzanych do ludzkiego DNA, już dziś wielu osobom daje nadzieję na wyleczenie mukowiscydozy, nowotworów, czy choroby Parkinsona. Terapia genowa eliminuje bowiem przyczynę choroby, a nie tylko jej objawy.

Czym jest terapia genowa?

Terapia genowa to metoda leczenia wielu schorzeń na poziomie DNA lub RNA. Służy więc do leczenia chorób dziedzicznych o podłożu endogennym (samoistnym). Terapia ta polega na wprowadzeniu obcych, zdrowych kwasów nukleinowych do wnętrza chorego organizmu. W ten sposób zastępuje się wadliwy lub zmutowany gen i zastępuje go prawidłowym.

Terapię genową można przeprowadzić także w przypadku innych błędów występujących w kodzie genetycznym. Dla przykładu, w niektórych sytuacjach do chorego organizmu wprowadza się skopiowane odcinki DNA lub RNA, które nie działają prawidłowo. Takie rozwiązanie dezaktywuje wadliwe geny, które wyzwalają produkcję nieprawidłowych białek. Ponadto, terapię genową stosuje się również do usunięcia z organizmu wadliwych komórek (np. nowotworowych) poprzez „zaprogramowanie” tych komórek na samozniszczenie.

Na czym polega terapia genowa?

W przypadku terapii genowej, jej działanie terapeutyczne polega przede wszystkim na usunięciu przyczyny choroby, czyli wadliwego genu. Można więc powiedzieć, że jest to niejako przeszczep – wygląda to podobnie jak usunięcie np. chorej wątroby i zastąpienie jej nową, prawidłowo funkcjonującą. Różnica pomiędzy terapią genową a przeszczepem polega na tym, że w tym wypadku jest to autoprzeszczep.

Materiał genetyczny pozyskuje się z komórek szpiku kostnego i krwi pochodzącej od samego chorego, a następnie namnaża się go i modyfikuje. Tak „oczyszczony” materiał genetyczny z powrotem wprowadza się do komórek pacjenta.

Etapy terapii genowej

Istnieje kilka metod, by naprawione DNA lub RNA zostało wprowadzone do organizmu. Najczęściej stosuje się:

  • metodę fizyczną – DNA lub RNA wprowadzane są bezpośrednio do jądra komórki lub cytoplazmy,
  • metodę biochemiczną – materiał genetyczny wprowadzany jest do organizmu za pomocą tzw. nośników, które łączą się z błoną komórkową i przenikają do cytoplazmy; takimi nośnikami najczęściej są lipidy kationowe lub polimery aminowe,
  • metodę biologiczną – jako transportera DNA lub RNA używa się wirusów, z których wcześniej usunięte zostały ich geny, a wstawione zostały naprawione geny dawcy.
Kobieta siedzi w laboratorium i wykonuje badanie

Jakie choroby leczy się terapią genową?

Na obecnym etapie badań naukowych, terapia genowa wykorzystywana jest przede wszystkim do leczenia chorób powstałych na skutek mutacji tylko jednego genu. Obecnie stosuje się ją w przypadkach:

Wspomagająco jest również używana w przypadku mutacji wielogenowej występującej przy schodzeniach takich jak choroba Parkinsona, rak trzustki, nowotwór piersi, miażdżyca oraz brodawczak ludzki. Duży nacisk kładzie się też na zastosowanie terapii genowej w przypadku chorób genetycznych wywołanych przez czynniki zewnętrzne, głównie wirusy. Daje to sporą nadzieję osobom zarażonym wirusem HIV.

Jaką skuteczność ma terapia genowa?

Współczesna medycyna wciąż traktuje terapię genową jako leczenie eksperymentalne. Nie jest też stosowana na wielką skalę, gdyż jest bardzo kosztowna i nieefektywna – tylko 10 proc. przeprowadzonych prób kończy się sukcesem. Największym zagrożeniem dla pacjentów jest przede wszystkim odrzucenie zmodyfikowanych komórek przez organizm oraz wywołanie zmian w komórce, które mogą zapoczątkować procesy nowotworowe.

Poza tym, terapia genowa wciąż nie przynosi skutków długofalowych – modyfikowane komórki umierają szybciej, a więc pacjenci skazani są na powtarzanie leczenia. Jest to też bardzo młoda gałąź medycyny, więc nie wiadomo, czy z czasem nie zacznie wywoływać poważniejszych skutków ubocznych.

Zobacz także

i
Treści zawarte w serwisie mają wyłącznie charakter informacyjny i nie stanowią porady lekarskiej. Pamiętaj, że w przypadku problemów ze zdrowiem należy bezwzględnie skonsultować się z lekarzem.

Podoba Ci się ten artykuł?

Tak
Nie

Powiązane tematy:

Zainteresują cię również:

Miała guza wielkości główki dziecka. Teraz przestrzega innych przed bagatelizowaniem bólu pleców

„U chorych, każdy dzień niedostatecznego jedzenia to zaciąganie potężnego długu względem swojego organizmu”. O leczeniu żywieniowym mówi dr n. med. Paweł Kabata

Prezenter Piotr Balicki walczy z nowotworem. „Boję się, że nie dożyję do wakacji”

Muzykoterapia – dla dzieci i dorosłych. Czy muzyką można wyleczyć depresję?

Kobieta w laboratorium

Jest nadzieja dla chorych na raka. Ruszyły pierwsze testy szczepionki na ludziach

Ból trzustki – jak boli trzustka i jak odróżnić ból trzustki od bólu żołądka?

Usłyszała od lekarza: „My już jej nie uratujemy”. 10 lat później wciąż jest, i pomaga. Basia Górska o walce z rakiem jajnika

Nagłośnia – rak i zapalenie nagłośni. Czym różni się choroba krtani od zapalenia nagłośni?

Tabletka na dłoni

Innowacyjna pigułka na raka płuc dostępna w Europie. Korzystają z niej już pierwsi pacjenci

Mini kapsułki wyleczą raka? Pierwsze testy przeszły pomyślnie

Mini kapsułki wyleczą raka? Pierwsze testy wyszły pomyślnie

„Zdarzało się, że nie szłam do pracy, bo nie mogłam przestać się masturbować. Jestem uzależniona od seksu i miłości”

„Póki oddycham, jest mnóstwo do zrobienia”. Jola i Magda szyją turbany dla dziewczyn z całej Polski i apelują: badaj cycki!

Rak płuca nie boli. Od pierwszej wizyty do rozpoczęcia leczenia w Polsce może minąć nawet 7 miesięcy / pexels

Rak płuca nie boli. Od pierwszej wizyty do rozpoczęcia leczenia w Polsce może minąć nawet 7 miesięcy

Na nowej liście refundacyjnej znajdą się terapie przeciwnowotworowe. To świetna wiadomość dla kilku grup pacjentów

Na nowej liście refundacyjnej znajdą się terapie przeciwnowotworowe. To świetna wiadomość dla kilku grup pacjentów

Pierwsza kobieta na świecie wyleczona z wirusa HIV. Pomogła terapia na całkiem inną chorobę

Pierwsza kobieta na świecie wyleczona z wirusa HIV. Pomogła terapia na całkiem inną chorobę

Terapia Gersona – na czym polega, zasady, skutki uboczne

Naukowcy PAN odkryli, jak sprawić, żeby glejak przestał rosnąć. To może być przełomowe badanie

Naukowcy PAN odkryli, jak sprawić, żeby glejak przestał rosnąć. To może być przełomowe badanie

LEGO wpadło na pomysł, żeby zachęcić dzieci do badań. Ma im w tym pomóc specjalny zestaw klocków

LEGO zachęca dzieci do badania rezonansem magnetycznym. Powstał specjalny zestaw klocków

Zosia Zborowska-Wrona / JAROSLAW ANTONIAK/MWMEDIA WARSZAWA

Zosia Zborowska-Wrona: „Gdy byłam w ciąży, miałam czerniaka”. Aktorka nie mówiła o tym wcześniej, teraz apeluje do innych

Rak skóry – rodzaje, objawy i leczenie nowotworów skóry

USG nerek

Rak nerki – objawy, rodzaje guzów, przerzuty, rokowania

Adriana Klos /fot. archiwum prywatne

Jak być szczerą ze sobą? „Uznanie prawdy bywa bolesne, ale pozwala na rozwój” – mówi psychoterapeutka Adriana Klos

Dorota Gardias: To nie jest dla mnie dobry czas. Ani fizycznie, ani emocjonalnie

Dorota Gardias o swojej chorobie: Uzmysłowiłam sobie, że nasze życie jest bardzo kruche

kobieta, którą boli brzuch

Rak jelita grubego – przyczyny, objawy, leczenie i rokowania

Najpopularniejsze

Para na kanapie

Seks analny – co to jest i jakie są najlepsze pozycje analne?

Kobieta

O czym świadczy ból pod łopatką? Charakter bólu, objawy i możliwe sposoby leczenia

MCH – co to, podwyższone i poniżej normy. MCH w morfologii

Co oznacza drętwienie rąk w nocy i podczas snu?

Co oznacza drętwienie rąk w nocy i podczas snu?

Masturbacja może być jeszcze przyjemniejsza. Poznaj sposoby masturbacji

MCV – morfologia, wyniki, norma. MCV podwyższone i za niskie

kobieta z problemami skórnymi

Wybroczyny (petocje) – co to jest, dlaczego powstają i jak sobie z nimi poradzić?

„Każdy orgazm jest czymś pięknym, jednak ten rodzaj orgazmu jest wyjątkowy”. Seksuolożka o kobiecym wytrysku

Wysoki cholesterol - jakie są przyczyny i objawy? Sposoby na wysoki cholesterol

Wysoki cholesterol – jakie są przyczyny i objawy? Jak go obniżyć?

Kiedy występuje niskie ciśnienie i wysoki puls?

Niskie ciśnienie i wysoki puls – kiedy występują? Co to oznacza?

laboratorium

D-dimery – co to jest? Jak obniżyć zbyt wysoki poziom?

ucho kobiety

Domowe sposoby na zatkane ucho. Jak odetkać ucho zatkane: woskowiną, katarem, wodą?

Kobieta leżąca w łóżku

9 możliwych przyczyn krwawienia po seksie

insulinooporność

Dieta w insulinooporności

Orgazm - jak go osiągnąć? 10 sposobów na lepszy orgazm

Orgazm – jak go osiągnąć? 10 sposobów na lepszy orgazm

Torbiel - twarz kobiety z widocznymi krostkami

Torbiel – czym jest, gdzie występuje i czy jest groźna dla zdrowia?