Przejdź do treści

Terapia genowa. Czym jest i kiedy się ją stosuje?

Terapia genowa. Czym jest i kiedy się ją stosuje?
Terapia genowa. Czym jest i kiedy się ją stosuje?
Podoba Ci
się ten artykuł?
Udostępnij bliskim
Najnowsze
Archiwalne zdjęcie z czasów pandemii hiszpanki/Underwood Archives/Getty Images
Grypa hiszpanka. Historia największej pandemii na świecie
Powiększenie piersi - sposoby zabiegów i przeciwwskazania
Powiększenie piersi – sposoby zabiegów i przeciwwskazania
Mindy i Ben Cayerowie/Twitter/@FLCRNA
Koronawirus w USA. Jak wygląda miłość w czasach zarazy? Jedno zdjęcie mówi więcej niż tysiąc słów
Naturalna alternatywa
Naturalna alternatywa. Sprawdź, może nie potrzebujesz tylu kosmetyków z drogerii?
Zdenerwowany? Zjedz coś
Zdenerwowana? Zjedz coś! Twój organizm woła o pomoc

Terapia genowa to innowacyjny sposób leczenia wybranych chorób. Terapia ta, polegająca na zmianach wprowadzanych do ludzkiego DNA, już dziś wielu osobom daje nadzieję na wyleczenie mukowiscydozy, nowotworów, czy choroby Parkinsona. Skuteczność terapii genowej ma opierać się na fakcie, że eliminuje ona przyczynę choroby, a nie tylko jej objawy.

Czym jest terapia genowa?

Terapią genową nazywamy metodę leczenia wielu schorzeń na poziomie DNA lub RNA, służy więc do leczenia chorób dziedzicznych o podłożu endogennym (samoistnym). Terapia ta polega na wprowadzeniu obcych, zdrowych kwasów nukleinowych do wnętrza chorego organizmu. W ten sposób zastępuje się wadliwy lub zmutowany gen i zastępuje go prawidłowym.

Terapię genową można przeprowadzić także w przypadku innych błędów występujących w kodzie genetycznym. Dla przykładu, w niektórych sytuacjach do chorego organizmu wprowadza się także skopiowane odcinki DNA lub RNA, które nie działają prawidłowo. Takie rozwiązanie dezaktywuje wadliwe geny, które wyzwalają produkcję nieprawidłowych białek. Ponadto, terapię genową stosuje się również do usunięcia z organizmu wadliwych komórek (np. nowotworowych) poprzez „zaprogramowanie” tych komórek na samozniszczenie.

Jak przebiega terapia genowa?

W przypadku terapii genowej, jej działanie terapeutyczne polega przede wszystkim na usunięciu przyczyny choroby, czyli wadliwego genu. Można więc powiedzieć, że jest to niejako przeszczep – wygląda to podobnie jak usunięcie na przykład chorej wątroby i zastąpienie ją nową, prawidłowo funkcjonującą. Różnica pomiędzy terapią genową a przeszczepem polega na tym, że w tym wypadku jest to autoprzeszczep. Materiał genetyczny pozyskuje się z komórek szpiku kostnego i krwi pochodzącej od samego chorego, a następnie namnaża się go i modyfikuje. Tak „oczyszczony” materiał genetyczny z powrotem wprowadza się do komórek pacjenta.

Istnieje kilka metod, by naprawione DNA lub RNA zostało wprowadzone do organizmu. Najczęściej stosuje się:

  • metodę fizyczną – DNA lub RNA wprowadzane są bezpośrednio do jądra komórki lub cytoplazmy
  • metodę biochemiczną – materiał genetyczny wprowadzany jest do organizmu za pomocą tzw. nośników, które łączą się z błoną komórkową i przenikają do cytoplazmy; takimi nośnikami najczęściej są lipidy kationowe lub polimery aminowe.
  • metodę biologiczną – jako transportera DNA lub RNA używa się wirusów, z których wcześniej usunięte zostały ich geny, a wstawione zostały naprawione geny dawcy.

Jakie choroby leczy się terapią genową?

Na obecnym etapie badań naukowych, terapia genowa wykorzystywana jest przede wszystkim do leczenia chorób powstałych na skutek mutacji tylko jednego genu. Obecnie stosuje się ją w przypadkach:

  • mukowiscydozy
  • pląsawicy Huntingtona
  • fenyloketonurii
  • wrodzonej łamliwości kości
  • hemofilii typu A i B
  • hipercholesterolemii
  • dystrofii mięśniowej
  • anemii sierpowatej

Wspomagająco jest również używana w przypadku mutacji wielogenowej występującej przy schodzeniach takich jak choroba Parkinsona, rak trzustki, nowotwór piersi, miażdżyca oraz brodawczak ludzki. Duży nacisk kładzie się też na zastosowanie terapii genowej w przypadku chorób genetycznych wywołanych przez czynniki zewnętrzne, głównie wirusy. Daje to sporą nadzieję osobom zarażonym wirusem HIV.

Jaką skuteczność ma terapia genowa?

Niestety, współczesna medycyna wciąż traktuje terapię genową jako leczenie eksperymentalne. Nie jest też stosowana na wielką skalę, gdyż jest bardzo kosztowna i nieefektywna – tylko 10% przeprowadzonych prób kończy się sukcesem. Największym zagrożeniem dla pacjentów jest przede wszystkim odrzucenie zmodyfikowanych komórek przez organizm oraz wywołanie zmian w komórce, które mogą zapoczątkować procesy nowotworowe. Poza tym, terapia genowa wciąż nie przynosi skutków długofalowych – modyfikowane komórki umierają szybciej, a więc pacjenci skazani są na powtarzanie leczenia. Jest to też bardzo młoda gałąź medycyny, więc nie wiadomo, czy z czasem nie zacznie wywoływać poważniejszych skutków ubocznych.

Podoba Ci się ten artykuł?

Tak
Nie

Powiązane tematy:

Zainteresują cię również:

Co oznacza obniżona temperatura ciała i jakie są jej przyczyny? Kiedy spadek temperatury może być niebezpieczny?

Co oznacza obniżona temperatura ciała i jakie są jej przyczyny? Kiedy spadek temperatury może być niebezpieczny?

Jak rozpoznać zawał i pomóc osobie, która go przechodzi? Poznaj porady ratownika medycznego!

Matka z dwójką dzieci. Jendego syna trzyma na rękach, drugi ich przytula

Za naszą osobowość, temperament i długość życia odpowiedzialne są geny. Czy może jednak mamy na to wpływ?

rozciągająca się kobieta

O czym może świadczyć ból żeber? Jak wyglądają objawy? Jak złagodzić ból?

Jaglany detoks – oczyść swój organizm szybko i bezpiecznie

kobieta, którą bolą plecy

O czym świadczy ból pod łopatką? Charakter bólu, objawy i możliwe sposoby leczenia

Jak pomóc, gdy ktoś się zadławi?

omdlenie

Czym jest utrata przytomności? Udzielanie pierwszej pomocy przy omdleniu

zgaga

Przyczyny zgagi – co może powodować dyskomfort i palenie za mostkiem?

naukowiec

Objawy salmonelli – jak je szybko rozpoznać?

kobieta w ciąży

Wzdęcia w ciąży – jak sobie z nimi radzić?

ból

Co stres robi z naszymi stawami? Będziesz zaskoczona

Fonoforeza – wskazania i przeciwwskazania

Fonoforeza – wskazania i przeciwwskazania

lekarka

Badania profilaktyczne – które zrobić w zależności od wieku?

badania wysokościowe

Badania wysokościowe – na czym polegają? Jak się do nich przygotować?

USG ginekologiczne - na czym polega, jak się do niego przygotować?

USG ginekologiczne – na czym polega, jak się do niego przygotować?

Tomografia komputerowa - cena, jak się przygotować do badania?

Tomografia komputerowa – cena, jak się przygotować do badania?

Obdukcja — czym jest potwierdzenie doznania obrażeń, co daje i jak je wykonać?

Obdukcja – czym jest? Jaki lekarz ją wykonuje?

Otolaryngologia — jakimi chorobami się zajmuje?

Otolaryngologia – jakimi chorobami się zajmuje ta dziedzina?

alkohol

Na czym polega detoks alkoholowy? Gdzie poddać się oczyszczeniu organizmu z toksyn?

Na czym polega balneologia?

Na czym polega balneologia?

RTG — cel badania, wskazania, szkodliwość

RTG (zdjęcie rentgenowskie) – wskazania do badania, szkodliwość

Proliferacja — czym jest i jak działa rozmnażanie się komórek w organizmie człowieka?

Proliferacja – czym jest i jak działa rozmnażanie się komórek w organizmie człowieka?

Kiedy i w jakim celu wykonuje się rezonans magnetyczny?

Kiedy i w jakim celu wykonuje się rezonans magnetyczny?

Najpopularniejsze

8 rzeczy, których organizm kobiety nie wybacza po 30-tce

Sandra Kubicka

Sandra Kubicka: nigdy już nie powiem, że jestem w stu procentach zdrowa, nawet jeśli kiedyś będę czuła się lepiej

„Wyjście z toksycznego związku nie łatwe, ale jest możliwe. I trzeba to zrobić. Dla siebie”. Dr Bogdan Stelmach o niezdrowych relacjach w parze

Masturbacja może być jeszcze przyjemniejsza. Co robić, aby przenieść doznania na wyższy poziom?

cynk w migdałach

Cynk – gdzie go szukać? Poznaj 5 naturalnych źródeł cynku

Mama zakleja plaster dziekcu. Na zdjeciu widoczne dłonie na drewnianym stole

Zastrzał – 7 domowych sposobów jak sobie z nim poradzić

kobieta z bólem zęba

Ropień zęba – domowe sposoby na opuchliznę

Kobieta trzymająca się za plecy na dole z powodu bólu pleców

Co oznacza ból pleców na dole i jakie podjąć leczenie, by go uśmierzyć?

kobieta, leżąca na łóżku, z bolącym brzuchem

Jak rozpoznać zakażenie owsikami? Czy pasożytów można pozbyć się domowymi sposobami?

Kobieta pokazuje język, na nim jest zaznaczony czerwony punkt

Krosta na języku – przyczyny powstawania, leczenie. Skąd się bierze krosta na języku i jakie ma formy?

kobieta trzymająca się obiema rękami z okolice mostka

Co oznacza ból w mostku? Charakter i różne przyczyny dolegliwości

sen

Co oznacza drętwienie rąk w nocy i podczas snu?

Ropiejące oczy kobiety

Ropiejące oczy u dzieci i dorosłych – przyczyny i metody leczenia

spuchnięta powieka - kobieca powieka

Spuchnięta powieka – przyczyny i leczenie opuchlizny. Domowe sposoby na opuchnięte powieki.

Produkty zawierające witaminę A

Witamina A – właściwości, występowanie i suplementacja. Za co odpowiada w organizmie?

seks analny

Ciekawi cię seks analny? Mamy dla ciebie 9 wskazówek, które pozwolą ci się do niego sensownie przygotować